他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)对Ⅲ型脊髓性肌萎缩患者具有显著疗效

2024-09-04 作者: 康必行-小璐

  他替瑞林(Taltirelin),是一种合成的促甲状腺素释放激素(TRH)类似物,由日本Tanabe Seiyaku公司研发,并于2000年在日本上市。该药物最初被用于治疗脊髓小脑变性(Spinocerebellar ataxia,SCA)患者的共济失调症状,并因其显著疗效而逐渐受到关注。他替瑞林作为世界上第一个被批准的口服TRH类似物,不仅具有内分泌作用,还能在中枢神经系统(CNS)中发挥重要作用。

  药理机制

  他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍,且作用持续时间比TRH长约8倍。这种增强作用主要归功于他替瑞林对TRH受体的亲和力及其对多巴胺系统的激活。研究表明,脑内的多巴胺参与运动系统的调节,而脊髓小脑性共济失调(SCA)及脊髓性肌萎缩的主要症状之一便是进行性运动协调功能减退。他替瑞林通过改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢,激活多巴胺系统,从而改善患者的运动功能。

  临床试验与疗效

  在临床试验中,他替瑞林展现了其显著的疗效。例如,在一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验中,427名脊髓小脑变性患者随机接受他替瑞林或安慰剂治疗。28周后,他替瑞林组患者的整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001),且共济失调的累计变化率显著低于安慰剂组。此外,对于Ⅲ型脊髓性肌萎缩患者,有研究表明,口服他替瑞林水合物后,患者的肌力得到明显提高。

  对Ⅲ型脊髓性肌萎缩患者的治疗效果

  对于Ⅲ型脊髓性肌萎缩患者来说,他替瑞林的治疗效果尤为显著。这些患者常常因为肌肉力量的逐渐减退而面临行走困难、日常生活活动受限等问题。他替瑞林通过激活多巴胺系统,改善了患者的运动功能,使得他们能够重新进行一些日常活动,如行走、穿衣、洗漱等。这不仅提高了患者的生活质量,还增强了他们的自信心和生活乐趣。

  此外,他替瑞林还改善了患者的心理状态。面对疾病的长期折磨,许多患者会感到沮丧和无助。然而,随着他替瑞林治疗效果的逐渐显现,患者的信心逐渐恢复,他们开始相信自己能够战胜疾病,重新获得健康与快乐。

  注意事项与禁忌

  虽然他替瑞林对Ⅲ型脊髓性肌萎缩患者具有显著疗效,但在使用过程中仍需注意以下几点:

  剂量与用法:他替瑞林为口服片剂,成人一日2次早晚饭后服用,每次5mg。

  不良反应:该药物的主要不良反应是消化系统问题,包括恶心、呕吐和胃部不适等。如果出现类似症状,患者应及时咨询医生。

  禁忌:对于肾功能受损者禁用此药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:他替瑞林治疗脊髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应?

  更多药品详情请访问 他替瑞林 https://www.kangbixing.com/drug/Taltirelin/ 

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