转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)是一种罕见的限制性心肌病,其主要病理特征是转甲状腺素蛋白(TTR)错误折叠并在心肌中沉积为淀粉样蛋白原纤维,进而导致心力衰竭。尽管目前该病尚无根治方法,但近年来,
疗效显著
他法米地(商品名:Vyndaqel和Vyndamax)是全球首个被FDA批准用于治疗遗传性和野生型ATTR-CM的药物。该药通过稳定异常的TTR蛋白,减少其在心肌中的沉积,从而延缓疾病的进展。前期研究显示,与安慰剂组相比,他法米地能够显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险。此外,该药物还能提高患者的6分钟步行距离和生活质量,显示出其在改善患者日常功能方面的积极作用。
一项中位随访时间为58个月的长期研究进一步证实,
安全性可靠
他法米地在临床试验和实际应用中均表现出良好的安全性。根据大规模的临床试验和观察研究,该药物在推荐剂量下是相对安全的,大多数患者只会出现轻度的不适症状,如头痛、头晕和恶心等。这些不良反应多为短暂性,不会对患者的整体健康造成严重影响。此外,
在患者使用过程中,医生会根据个体情况进行剂量调整和监测,以确保疗效和安全性的最佳平衡。同时,患者也需注意潜在的与其他药物的相互作用,并在医生的指导下合理使用他法米地。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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