菲卓替尼/菲达替尼(FEDRATINIB)能够有效缓解骨髓纤维化的症状包括脾脏肿大/贫血和血小板减少等

2024-10-29 作者: 康必行-小璐

  骨髓纤维化是一种骨髓增生性疾病,其特点是骨髓内纤维组织的增生和沉积,导致正常造血功能受损。这种疾病会给患者带来极度疲劳、呼吸短促、肋骨下方疼痛、发热、瘙痒等症状,极大地影响了患者的正常生活。近年来,随着医疗科技的发展,治疗骨髓纤维化的有效药物也被研制成功,其中菲卓替尼/菲达替尼(Fedratinib)便是其中一种备受关注的药物。

  菲卓替尼/菲达替尼,由美国Celgene Corporation(新基公司)生产,是一种口服选择性激酶抑制剂,主要针对Janus相关激酶2(JAK-2)和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)。这两种激酶的异常激活与骨髓增生性肿瘤(MPNs)密切相关,包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症等。通过抑制这些关键的信号通路,菲卓替尼/菲达替尼能够有效缓解骨髓纤维化的症状,包括脾脏肿大、贫血和血小板减少等。

  美国食品和药物管理局(FDA)于2019年8月16日批准菲卓替尼(Inrebic,fedratinib)用于治疗患有中度或高风险原发性或继发性(继发于真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化的成年患者。这一批准标志着菲卓替尼在治疗骨髓纤维化领域的重要地位。

  菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面的显著疗效得到了多项临床试验的验证。在临床试验中,接受菲卓替尼治疗的患者中,约有40%的人在治疗后获得了临床上的回应。这些患者在接受治疗后,骨髓纤维化的症状得到了明显的缓解,生活质量得到了显著提高。

  菲卓替尼的作用机制主要是通过抑制异常活跃的JAK2信号通路,减缓疾病进展,改善患者的症状和生活质量。在表达突变活性的JAK2V617F或FLT3ITD的细胞模型中,菲卓替尼能够减少信号转导和转录激活因子(STAT3/5)蛋白的磷酸化,抑制细胞增殖,诱导细胞凋亡。此外,在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病的小鼠模型中,菲卓替尼也展现出了显著的疗效,能够改善存活率、白细胞计数、血细胞比容、脾肿大和纤维化等症状。

  然而,菲卓替尼的使用也需要注意一些潜在的副作用和禁忌症。常见的副作用包括腹泻、恶心、贫血和呕吐等。此外,对于硫胺素缺乏的患者,不应开始菲卓替尼治疗,直到硫胺素水平得到纠正。在使用菲卓替尼期间,应定期评估患者的硫胺素水平,并根据临床指示进行必要的剂量调整。对于伴随使用强CYP3A4抑制剂的患者,菲卓替尼的剂量也需要进行相应的调整。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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