膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一,主要包括尿路上皮癌、鳞状细胞癌和腺癌,其中尿路上皮癌占比超过90%。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族,其在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活,从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。厄达替尼正是通过抑制肿瘤细胞表面的FGFR蛋白活性,阻断了癌症细胞的增殖与扩散路径,从而实现对膀胱癌的有效治疗。
厄达替尼的获批基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001的数据。这项研究在亚洲、欧洲和北美14个国家的126个医疗中心进行,招募了87名具有特定FGFR突变(至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合)的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者每日接受一次
研究结果显示,厄达替尼的客观反应率(ORR)为32.2%,其中完全缓解率为2.3%,部分缓解率为29.9%。中位缓解持续时间为5.4个月,中位无进展生存期(mPFS)为5.5个月,中位总生存期(mOS)为13.8个月。特别值得一提的是,在未接受过化疗的患者中,ORR为42%;在化疗后进展或复发组中,ORR为40%;而在接受过免疫治疗的患者中,ORR更是高达59%。这些数据充分展示了厄达替尼在膀胱癌治疗中的显著疗效。
除了显著的临床疗效外,厄达替尼的使用也相对方便。它以口服片剂的形式供患者使用,每日一次,方便患者在家自行管理。虽然每位患者的具体使用剂量会由医生根据其病情和身体条件个性化定制,但持续和规律地服药对确保治疗效果至关重要。
当然,
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