ASM,即侵袭性系统性肥大细胞增多症,是一种预后较差的罕见血液肿瘤。该病症由KIT D816V突变引起,导致肥大细胞在体内异常增殖,进而引发一系列的临床症状。传统的治疗方法往往只能改善症状,而无法从根本上抑制肥大细胞的增殖。然而,米哚妥林的出现,为ASM患者带来了新的希望。
米哚妥林的作用机制是通过抑制包括KIT在内的多种调控细胞生长的关键激酶,从而干扰肥大细胞的生长与增殖。这种药物不仅可以直接作用于肥大细胞,还能够抑制推动ASM疾病进展的KIT D816V突变。临床试验结果显示,米哚妥林在治疗ASM患者时,能够显著减少肥大细胞的数量,改善患者的症状。
具体来说,在一项针对116例ASM患者的开放性研究中,患者每天接受两次100毫克的米哚妥林治疗。结果显示,整体响应率为60%,其中45%的患者出现了至少一种肥大相关器官损害的完全消退。中位总生存期为28.7个月,中位无进展生存期为14.1个月。这些数据充分证明了米哚妥林在治疗ASM方面的疗效。
此外,
当然,米哚妥林也并非没有副作用。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛等。然而,这些副作用大多属于低级别的,且可以通过调整剂量或对症治疗来缓解。此外,有部分患者因药物毒性而减小了剂量,但其中一部分患者后来可以重新增加到起始剂量。
总的来说,
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