神经纤维瘤病(NF)是一种常染色体显性遗传性疾病,其中1型神经纤维瘤(NF1)占主导地位,约有98%的病例属于这一类型。在NF1患者中,约有30%-50%会出现丛状神经纤维瘤(PN),这是一种难以通过手术完全切除且复发率高的肿瘤。因此,对于NF1患者,特别是那些伴有无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者,
司美替尼通过阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)来发挥作用。在NF1中,这些酶过度活跃,导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断这些酶,司美替尼可以减缓病情的发展,甚至缩小肿瘤体积。
一项发表于2016年新英格兰医学杂志的研究显示,使用司美替尼治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤取得了令人鼓舞的结果。在这项1期临床研究中,总共有24位患者接受了治疗,平均疗程约为30个月。结果显示,大约71%的患者出现了瘤体超过20%的减小。这些患者的肿瘤体积缩小不仅有助于缓解疼痛和功能障碍,还显著改善了他们的生活质量。同时,研究还发现,司美替尼的不良反应相对较轻,多数患者仅出现痤疮样皮损、胃肠道不适反应以及肌酸激酶的升高,只有少数患者出现了较为严重的眼部损害。
然而,值得注意的是,尽管司美替尼在治疗神经纤维瘤方面取得了显著的疗效,但并不意味着它可以完全治愈这一疾病。一些患者在长期用药过程中可能会出现耐药性,这可能与患者的药物蓄积量、对药物的反应以及个人体质等因素有关。因此,对于使用司美替尼的患者,需要密切监测其病情变化,并在必要时及时调整治疗方案。
此外,司美替尼的上市也为国内NF1患者带来了新的治疗选择。2023年,
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