司替戊醇(STIRIPENTOL/DIACOMIT)治疗Dravet综合征能够显著降低患儿的全身强直阵挛发作频率

2024-11-07 作者: 康必行-小璐

  司替戊醇(Stiripentol/Diacomit)是一种独特的抗癫痫药物,近年来在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征)方面展现出了显著疗效。Dravet综合征是一种罕见的难治性癫痫综合征,患者的癫痫发病年龄早,通常在出生后第一年内就会出现与发烧相关的癫痫,且发作频率高、持续时间长,对儿童发育和智力的影响严重。

  司替戊醇的主要作用机制是通过抑制γ-氨基丁酸(GABA)转氨酶,从而增加GABA的浓度。GABA是大脑中一种重要的抑制性神经递质,其浓度的增加有助于抑制神经元的过度兴奋,进而减少癫痫的发作频率和严重性。这种独特的作用机制使得司替戊醇在治疗Dravet综合征时表现出色。

  多项临床试验证实了司替戊醇对Dravet综合征患儿的治疗效果。在一项为期12年的观察性研究中,研究人员发现,司替戊醇能够显著降低患儿的全身强直阵挛发作频率。具体而言,41名接受治疗的患者中,有20名患者的全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%。此外,对于局灶性癫痫发作和癫痫持续状态,司替戊醇也展现出了良好的疗效,分别有11名患者的局灶性癫痫发作频率和癫痫持续状态频率降低了50%或更多。

  司替戊醇不仅在单一用药时表现出色,在与其他抗癫痫药物联合使用时,其疗效也进一步提升。例如,司替戊醇常与氯巴占或丙戊酸盐联合使用,以增强治疗效果。当氯巴占和丙戊酸盐单独使用效果不佳时,司替戊醇作为辅助治疗药物,能够显著改善患儿的癫痫控制情况。这种联合用药策略不仅提高了治疗的有效性,还减少了单一药物可能带来的不良反应。

  然而,司替戊醇也存在一定的不良反应,最常见的不良反应包括厌食、体重减轻、镇静和行为改变等。此外,还有可能出现中性粒细胞减少、易怒、行为障碍等较为少见的不良反应。但通过合理的剂量调整和监测,这些不良反应大多可以得到有效控制。

  值得注意的是,司替戊醇已经在欧盟、加拿大和日本获得批准,与丙戊酸钠和氯巴占一起治疗Dravet综合征患者。美国FDA也在2008年授予了它用于治疗Dravet综合征的孤儿药资格。试验结果表明,司替戊醇的疗效显著高于安慰剂。在第一项临床试验中,71%接受司替戊醇治疗的患者的症状得到缓解,对照组的缓解率为5%。在第二项临床试验中,司替戊醇组和对照组的缓解率分别为67%和9.1%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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