西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(Fyarro/ABI-009)是恶性PEComa的靶向武器

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒是一种基于白蛋白纳米颗粒技术递送的mTOR抑制剂，标志着针对局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤迎来了首个获批的全身性治疗方案。其活性成分是西罗莫司，即雷帕霉素，能够抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白，该通路在细胞生长、增殖和存活中起核心调控作用，在多种肿瘤中异常激活。白蛋白纳米颗粒这一递送系统是其创新关键，它能利用白蛋白的自然运输途径，更高效地将药物递送至肿瘤组织。

　　恶性血管周上皮样细胞肿瘤是一种极为罕见的间叶组织来源肿瘤，侵袭性强，传统化疗效果有限。mTOR信号通路在该肿瘤的发生发展中常被激活，使得mTOR抑制剂成为合理的治疗靶点。然而，传统mTOR抑制剂存在生物利用度、溶解度及靶向性等方面的局限。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒通过独特的递送系统，改善了药物的药代动力学特性。关键临床试验数据显示，该药在治疗晚期恶性血管周上皮样细胞肿瘤患者中取得了令人鼓舞的效果，客观缓解率显著，且缓解持续时间较长。

　　该药为静脉输注给药，通常每两周或每周一次。常见的不良反应与mTOR通路抑制相关，包括口腔炎、皮疹、疲劳、感染、恶心、水肿以及代谢异常如高血糖和高脂血症等。大多数不良反应为轻中度，可通过支持治疗和剂量调整进行管理。相比于其他口服mTOR抑制剂，其白蛋白结合型纳米颗粒的设计理论上可能增强肿瘤靶向性，减少对正常组织的分布，但其具体临床优势的全面确立仍需更多数据。目前，它是该特定罕见肿瘤类型中具有明确疗效的靶向治疗。

　　总而言之，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的批准，是基于对罕见肿瘤分子病理特征的深入理解而开发靶向疗法的一个范例。它不仅为恶性血管周上皮样细胞肿瘤患者提供了新的希望，也展示了新型药物递送技术在改善抗癌药物疗效与耐受性方面的潜力。随着临床经验的丰富，其应用可能会进一步优化，并可能在其他mTOR通路异常激活的肿瘤中进行探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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