去纤苷(Defibrotide/Defitelio)肝窦阻塞综合征治疗的一种新选择

　　造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液系统疾病的重要手段，但随之而来的并发症却可能给患者带来新的挑战。其中，肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（HSOS），是HSCT后最常见的早期并发症之一。肝窦阻塞综合征(hepatic sinusoidal obstruction syndrome，HSOS)，又称肝小静脉闭塞病（hepatic veno-occlusive disease，HVOD）,大多发生在骨髓造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）预处理后，是HSCT术后发生的一种难以预测的严重临床综合征。

　　去纤苷（Defitelio）是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS安全有效的药物，是美国获批治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。尽管去纤苷在伴有肾脏、肺脏或其他器官衰竭的HSOS患者中的作用是明确的，但其在轻度疾病治疗中的地位尚未达成共识。轻度HSOS患者经对症支持治疗可以自愈，而中度患者使用去纤苷治疗可能有利于延缓MOF的进展并改善生存率。

　　HSOS是HSCT后常见的并发症，死亡率极高。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，可以有效提高患者100 d生存率和完全缓解率，是美国唯一批准的用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾/肺功能障碍的HSOS的药物，疗效明确，但其在轻中症患者中的应用尚未达成明确共识，虽然去纤苷预防HSOS的疗效仍在研究中，但之前的3期临床试验已经显示出其在预防儿童HSOS的光明前景，下一步的研究将确定其在治疗轻中症HSOS以及预防成人和儿童HSOS中的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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