伏索利肽(Voxzogo/vosoritide)是一种治疗儿童软骨发育不全的靶向药物

　　伏索利肽是一种C型利钠肽类似物，适用于4个月及以上经基因确诊为软骨发育不全的患者（该适应症已获得欧洲药品管理局批准，在西班牙，4个月及以上患者使用该药物的治疗费用由公共卫生系统承担），并且可以持续给药直至生长板闭合且生长速度小于1.5厘米/年。它通过皮下注射给药，每天一次。目前市面上的制剂均为瓶装（伏索利肽0.4毫克、0.56毫克和12毫克粉末），并配有预填充注射用水的玻璃注射器用于复溶。常规剂量为15-30微克/千克体重，不过根据药物相对于体重的分布容积不同，剂量可能会有所变化。

　　伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物，它的作用机制可以简单理解为“以毒攻毒”或“反向抑制”，CNP是体内一种天然存在的肽，它可以抑制一条名为“MAPK”的信号通路。而这条MAPK通路正好是过度活跃的FGFR3信号下游的关键通路之一。伏索利肽模拟了天然CNP的作用。通过激活另一条通路（NPR-B受体），伏索利肽有效抑制了FGFR3过度激活所导致的MAPK信号通路。解除了对软骨细胞的抑制后，软骨细胞得以更正常地增殖和分化，从而改善骨骼生长，增加年化生长速度。

　　注射用伏索利肽（Vosoritide）是治疗儿童软骨发育不全的靶向药物，它通过纠正导致疾病的核心信号通路缺陷来促进骨骼生长，是疾病管理的一大进步。它为骨骺尚未闭合的患儿提供了一个改善终身高和身体比例的新选择。Voxzogo是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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