普纳替尼/普奈替尼(PONATINIB)可用于母细胞相慢性粒性白血病的治疗？

　　普纳替尼（Ponatinib）是适用于成人慢性期的白血病治疗， 是属于第三代BCR-ABL（白血病融合基因）酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日美国FDA 特许经过快速审批普纳替尼（Ponatinib）上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或ALL的治疗。

　　普纳替尼适应症：普纳替尼（Ponatinib）适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML,Chronic Myelogenous Leukemia)成年患者。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者(philadelphiachromosome,Ph,费城染色体)(acute lymphoblastic leukemia,ALL,急性淋巴细胞白血病)的临床结局，但TKIs耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是“T315I”突变患者。

　　第三代TKIs普纳替尼在获批之前，对于BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受等情况市场上没有TKIs能克服这种现状。

　　1，对于加速期CML, 普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%；2，对急变期CML, 普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为31%；3，对于Ph+急淋患者，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为41%。

　　因此，普纳替尼（Ponatinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，给难治性的CML患者带来了福音，特别是对于T315I突变的CML患者来说，普纳替尼在临床方面是重要的选择。

　　在普纳替尼（Ponatinib）Ph + ALL和CML评估（PACE）试验中，接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS(临床试验中患者从随机化分组至因任何原因引起的死亡时间)的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL.Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS.

　　在服用普纳替尼（Ponatinib）时，通常需要患者身体的各项数据，包括充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常等情况。

　　1，对充血性心衰，则要监视患者其心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。2，对于高血压的患者：则要监视高血压和临床有指针时治疗。3，对于胰腺炎患者：每月监视血清酯酶；可以中断或终止服用普纳替尼。4，对于出血：对严重出血中断普纳替尼服用。5，对于液体潴留：监视患者是否液体潴留，需要中断或终止普纳替尼服用。潴留：指液体与气体在体内不正常地聚集停留。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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