艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)能使急性髓系白血病患者整体死亡风险下降60%且1年OS率提高近3倍

　　急性髓系白血病（AML）属于血液系统的恶性肿瘤，主要表现为骨髓内造血干细胞异常克隆性增长。常规治疗手段主要依赖于化疗，但AML患者常面临耐药和复发的困境，导致预后不佳。特别是对于65岁以上的老年患者，其五年生存率低至不足10%，使得临床治疗面临重大挑战。因此，探索创新疗法对于提升老年AML患者生存机会及生活质量显得尤为重要。拓舒沃（艾伏尼布，Ivosidenib）作为一种口服的强效IDH1抑制剂，已于2021年8月25日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该药物隶属于施维雅公司的产品线，用于治疗带有IDH1突变的局部晚期或转移性成人胆管癌患者。这一批准标志着Ivosidenib成为全球首个针对IDH1突变型胆管癌的靶向治疗药物。

　　艾伏尼布（亦称：依维替尼）为一款针对IDH1基因突变的强效口服靶向药物，最早由美国Agios制药公司研发，后经Servier制药公司通过收购Agios制药公司的肿瘤业务而获得了该产品的权益。

　　2018年7月，艾伏尼布（Ivosidenib）获得美国FDA批准，用于治疗携带易感IDH1基因突变的急性髓系白血病（AML）成人患者，截止到目前，艾伏尼布还被美国FDA批准用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者、既往接受过治疗的携带经美国FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，以及携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

　　艾伏尼布（Ivosidenib）于2022年2月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者。

　　在一项名为AG120-C-001的研究中，艾伏尼布在R/R AML患者中：CR/完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率为31.8%，CR率为24.0%，CR/CRh的中位持续时间（DoR）为8.2个月，达CR/CRh的中位时间为2个月；中位随访15.3个月后，达到CR+CRh患者的中位OS为18.8个月；对照数据的分析显示，艾伏尼布能使IDH1m R/R AML患者整体死亡风险下降60%，1年OS率提高近3倍。艾伏尼布治疗IDH1m R/R AML可达到持久缓解，且患者耐受性良好。在针对185例IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者而开展的名为AG120-C-005的研究中，艾伏尼布将疾病进展和死亡风险降低63%。艾伏尼布组的中位无进展生存期（PFS）为安慰剂组的近2倍。随机分配至艾伏尼布组的患者中，分别有32%和22%在6个月和12个月时没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。

　　艾伏尼布（Ivosidenib）在临床研究中显示出较强活性，使其获2024年V3版美国国立综合癌症网络（NCCN）AML诊疗指南、2024版中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南、中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023年版）、成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南（2023年版）等多部指南推荐治疗IDH1突变（IDH1m）R/R AML患者。

　　在使用艾伏尼布治疗复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成年患者之前，必须确定患者的骨髓或外周血中存在异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变。应使用经过充分验证的检测来确定患者的IDH1突变状态。根据医院或实验室的IDH1突变检测结果判断携带IDH1突变的患者可以接受艾伏尼布治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/