马法兰/玛法兰(MELPHALAN)治疗多发性骨髓瘤的临床疗效如何？

　　马法兰又叫美法仑氟苯酰胺，是一种肽共轭烷化剂。适床适应症被用作“姑息性”治疗，以缓解多发性骨髓瘤(一种血癌)或某种卵巢癌的症状。由于其亲脂性，马法兰被动分布到细胞中，然后酶促水解成美法仑。与其他氮芥药物类似，DNA的交联与马法兰的抗肿瘤活性有关。在细胞试验中，马法兰抑制造血细胞和实体瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。此外，马法兰在其耐药和非耐药多发性骨髓瘤细胞系中显示出与地塞米松的协同细胞毒性。

　　Spectrum公司发表了一项将马法兰用于多发性骨髓瘤患者自体移植（ASCT）时清髓性预处理的关键性临床研究的数据。研究数据肯定了马法兰作为多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植过程中大剂量预处理方案用药的疗效及可接受的安全性。

　　研究数据肯定了马法兰作为多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植过程中大剂量预处理方案用药的疗效及可接受的安全性。

　　BBMT杂志发布了一项由美国5个研究点61名患者参与的、开放标记的2b期关键性临床研究；包含56名新诊病人及5名经自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。参与研究的患者在接受自体干细胞移植的3天前及2天前各接受马法兰 200mg/m2（相当于2剂）。第100天时研究者根据临床反应评估的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格意义的完全缓解率为16%）；由独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%。在独立的病理检查中完全缓解率相对较低是由于数据的缺失。

　　重要的是，前期经过自体干细胞移植后又复发的5名患者都对马法兰产生了反应。研究中的全部患者均达到了骨髓抑制，中位时间为移植后5天；也全部成功完成了中性粒细胞及血小板的植入（中位时间分别为移植后的12及13天）。治疗相关死亡率为0%，非血液学相关不良事件多为Grade 1级及2级。Grade3级的黏膜炎及口腔炎发生率分别为10%及5%，没有发生Grade4级的黏膜炎及口腔炎。20%的患者产生了治疗相关的严重不良事件，多为Grade 3级，并且多为骨髓抑制化疗中常见的不良事件。没有发现新的安全预警信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰/玛法兰(MELPHALAN)能够有效治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者？

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