依维莫司/飞尼妥(EVEROLIMUS)可用于治疗肾血管平滑肌脂肪瘤的患者？

　　依维莫司是哺乳动物雷帕霉素衍生物，作用于mTOR靶点。mTOR信号通路调控异常与肿瘤发生密切相关，是肿瘤治疗的一个重要靶点。作为目前唯一获批的mTOR抑制剂口服片剂，依维莫司作用机制独特，RECORD 4研究显示：依维莫司治疗晚期肾癌二线治疗无进展生存期（PFS）达7.8个月，RADIANT-3研究显示依维莫司有效控制胰腺神经内分泌肿瘤生长PFS达11个月；同时，EXIST 2 研究显示依维莫司治疗TSC-AML中位缓解时间为2.9个月，有效改善TSC-AML患者AML缓解率（初步分析依维莫司组42% vs 安慰剂0%；最终分析至依维莫司组提高至58%），治疗12周，44%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，4.5年内约85%患者无疾病进展。目前，依维莫司已在全球120多个国家获批上市，全球70000多例使用循证，为mTOR治疗模式探索提供了坚实依据。

　　2013年1月，依维莫司获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，用于治疗既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌患者。肾细胞癌（简称肾癌）占成人恶性肿瘤的2.0%～3.0%，2011年中国肾癌发病率为3.35/10万，死亡率为1.12/10万。

　　2014年2月，依维莫司获得CFDA批准用于治疗不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者。胰腺神经内分泌肿瘤（pNET） 是一类起源于肽能神经元和神经内分泌细胞的异质很强的恶性肿瘤，发病率逐年升高，达2.23/10万。

　　2014年2月，依维莫司获得CFDA批准用于需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。

　　2016年11月，依维莫司获得CFDA批准用于治疗不需立即手术的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML）成人患者。TSC是多器官系统的以良性肿瘤为特征的常染色体显性遗传病。目前，中国约有超过10万例TSC患者，多达80%的成年TSC患者伴有肾血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)，是TSC患者常见的肾脏病变，可导致严重的、潜在威胁生命的并发症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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