磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)让库欣综合征患者皮质醇水平保持在正常范围内？

　　库欣综合征是一种罕见的慢性高皮质醇血症，年发病率为0.7-2.4/百万人。临床症状，如肥胖、满月脸、多毛症等。内源性高皮质醇症与心血管和代谢表现、呼吸系统疾病、精神并发症、骨质疏松症和感染的风险增加相关，导致高发病率和死亡率。具有明显的负担，会降低患者生活质量。磷酸盐奥司他丁片（商品名为Isturisa）口服片剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗无法手术的成人库欣综合征患者，最初于2020年1月9日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市。

　　一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了磷酸盐奥司他丁片在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的Isturisa起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。

　　在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受Isturisa，要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受Isturisa的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。在磷酸盐奥司他丁片的临床试验中，最常见的副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（由液体潴留引起的肿胀）。低皮质醇症（皮质醇水平低）、QTc延长（一种心律失常）以及肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）的升高也可能发生在服用磷酸盐奥司他丁片的人身上。

　　库欣氏病是由垂体肿瘤引起的，它释放出过多的一种叫做肾上腺皮质激素的激素，刺激肾上腺产生过量的皮质醇。这种疾病在30至50岁的成年人中最常见，它对女性的影响比男性多三倍。库欣氏病可引起重大健康问题，如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血栓、骨质流失和骨折、免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现胳膊和腿变细，脸色圆红饱满，脖子周围的脂肪增加，容易瘀伤，出现条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力。

　　库欣氏病是一种罕见的疾病，肾上腺会分泌过多的皮质醇激素。Isturisa是FDA批准的第一个直接解决这种皮质醇过度分泌的药物，它通过阻断被称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成。

　　Isturisa在医疗服务提供者的指导下，每天口服两次，分别在早上和晚上。治疗开始后，医护人员可根据病人的反应重新评估剂量。磷酸盐奥司他丁片被指定为"孤儿药"，这是一种授予治疗罕见疾病或病症的药物的特殊地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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