苏可欣/阿凡泊帕(Avatrombopag)治疗免疫性血小板减少症的疗效如何？

　　苏可欣是第二代TPO受体激动剂，FDA批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗，2020年4月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于择期行诊断性操作或手术的CLD相关血小板减少症。苏可欣是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。苏可欣不与TPO竞争结合TPO受体，在血小板生成上与TPO具有累加效应。苏可欣能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在5天的治疗疗程中，治疗开始后3至5天内观察到血小板计数增加，在10至13天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在35天后恢复至接近基线值。

　　血小板正常的功能就是帮助身体止血，一旦出现血小板过低的情况。就有可能引起出血的风险，而且很容易引起一些其他的并发症。所以在平时的生活中，一旦发现自己有血小板过低的症状，就要及时的进行检查和治疗，以免对身体造成伤害。特别是针对肿瘤患者，由于化疗或其他原因造成的血小板降低后，肿瘤患者无法及时的接受下一次治疗（例如：化疗，免疫等多种肿瘤治疗方案）从而导致肿瘤进展，出现危及患者生命的情况发生，而血小板本身过低也会引起多种危害，那么血小板低的危害有哪些呢?

　　1、出血危害：患者常常有消化道、泌尿道出血，眼结膜下出血，皮肤黏膜出血，手术后大量出血等，严重时脊髓或颅内出血常见，可引起下肢麻痹或颅内高压表现，可危及生命。2、全身症状：血小板低患者还会出现全身症状，如寒战、发热、全身酸痛、恶心、呕吐、头痛、腹痛、关节痛、皮肤瘙痒与潮红等。3、引发并发症：血小板低如不及时治疗有转化为再生障碍性贫血、白血病等疾病的风险，增加治疗难度，严重威胁着患者的生命健康。4、容易感染：由于一些急性型血小板低患者大多数都是儿童，此时家长护理不到位，患者就会出现呼吸道感染、消化道以及泌尿道感染等情况，而治疗不及时的患者还会出现眼结膜下出血的症状。5、其它危害：血小板低若长期不愈，就会引起粘膜渗血致便血、尿血、咯血、呕血等，甚至心脏粘膜出血、心肌渗血致使心律失常，或心跳骤停、脑出血亦会致使昏迷或死亡，还会造成皮肤过早老化、黑色素沉着、各脏腑功能低下而早衰。

　　评估苏可欣治疗ITP的疗效：苏可欣与艾曲泊帕的头对头比较试验。方法：两项苏可欣Ⅱ期研究是随机、开放标签、对照试验，设为苏可欣组和安慰剂组；两项苏可欣Ⅲ期研究是随机、开放标签、对照试验，设为苏可欣组、艾曲泊帕组和安慰剂组。患者服用苏可欣较艾曲泊帕血小板计数起效更快且42天内维持更高的血小板计数水平。

　　研究结果（1）暴露时间:苏可欣平均暴露时间是艾曲泊帕的2.8倍，安慰剂的3.8倍汇总四项研究的暴露时间：有128例患者使用了苏可欣，22例使用安慰剂，11例使用了艾曲泊帕。99.2％的患者接受苏可欣治疗至少7天，63.3％的患者持续治疗至少180天。平均暴露持续时间：苏可欣平均暴露时间为206.4天，是艾曲泊帕（73.5天）的2.8倍，安慰剂（54.9天）的3.8倍。

　　（2）累计应答时间:苏可欣累计应答时间更长血小板应答的中位累积时间（PC≥50×10^9/L）分别为：Ⅱ期研究（CL-003和CL-004）：11.0周（苏可欣）和0.0周（安慰剂）（p=0.0079）；Ⅲ期研究302：12.4周（苏可欣）和0.0周（安慰剂）（p<0.0001）；研究305：5.1周（苏可欣）和0.0周（艾曲泊帕）（p=0.33）。（艾曲泊帕组5例退出vs.苏可欣组1例退出）（3）应答比例:苏可欣具有更高的早期应答率三项研究中，苏可欣较安慰剂与艾曲泊帕均具有更高的早期应答率（第7天或第8天应答比例），其中在研究305中，苏可欣应答比例为45.5%，艾曲泊帕为36.4%。应答：血小板计数≥50,000/μL

　　（4）苏可欣各访视点血小板计数较基线增幅更高苏可欣和艾曲泊帕在每周访视的平均和中位数血小板计数以及较基线的变化。2周后苏可欣显示更优疗效。由于第8周及其后的研究人数有限（第8周苏可欣组8例和艾曲泊帕组4例），因此未显示第6周后的数据。（5）接受苏可欣治疗的ITP患者出血发生率更低研究305中，苏可欣（AVA）组患者较艾曲泊帕（ELT）组患者出血发生率明显下降，分别为46.2%和81.8%；苏可欣和艾曲泊帕的治疗期间、治疗相关和3级及以上的不良事件发生率相似。

　　研究结论苏可欣各研究累积的有效性数据显示一致效果。研究305中获得的有限数据，为了解苏可欣和艾曲泊帕直接疗效对比提供了机会，由于样本量较少，仍需谨慎下结论，但再次显示了苏可欣优异的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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