依帕伐单抗(GAMIFANT)治疗噬血细胞综合征患者的疗效如何？

　　噬血细胞综合征又称为噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），分为原发性和继发性，是一种免疫细胞过度活化导致免疫功能异常的炎症反应综合征，可发生于任何年龄的人群，出现多器官功能障碍，病情凶险、进展迅速，具有高发病率和高死亡率。2022年3月11日，国家药品监督管理局官网显示，由苏庇医药提交的依马利尤单抗（依帕伐单抗，emapalumab）获批上市，用于治疗难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童（新生儿及以上）患者。

　　依帕伐单抗是一种IFNγ的单克隆抗体，它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。依帕伐单抗可与类固醇疗法地塞米松（dexamethasone）联用，每周两次通过静脉滴注给药，直到患者接受HSCT。该药物已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，而且新药申请也获得了优先审评资格。

　　这项批准是基于依帕伐单抗在一项全球性，多中心，开放标签，单臂关键性2/3期临床试验中的表现。在这项试验中，27名原发性HLH患者接受了依帕伐单抗和地塞米松的联合治疗。这些患者对常规疗法没有响应，响应不佳或者不耐受。试验结果表明，依帕伐单抗达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，患者的总缓解率达到63%（p=0.013）。而且，70%的患者继续接受了HSCT。

　　噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)，又称噬血细胞综合征(HPS)，是由于淋巴细胞、组织细胞非恶性增生分泌大量炎性因子而引起的严重的甚至致命的炎症状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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