阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)针对晚期系统性肥大症患者的临床疗效好？

　　阿伐普替尼是一种口服的、高效、选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。阿伐普替尼主要通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，显示抗肿瘤活性。阿伐普替尼的批准标志着过去18个月内第四次获得FDA的监管胜利，也是阿伐普替尼的第二次获得批准。FDA批准阿伐普替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人。

　　2021年6月16日，FDA批准阿伐普替尼（品牌名称Ayvakit）用于晚期系统性肥大症的成年患者，包括侵袭性系统性肥大症、伴有血液肿瘤的系统性肥大症和肥大细胞白血病患者。不推荐阿伐替尼用于治疗血小板计数低于50X109/L的晚期系统性肥大细胞病患者。

　　EXPLORER和PATHFINDER是两项多中心、单臂、开放标签的临床试验，招募了晚期系统性肥大症患者，评估了疗效。主要的疗效指标是由中央委员会裁定的根据修改的IWG-MRT-ECNM标准的总反应率。其他疗效指标是反应持续时间、反应时间和肥大细胞负担的个别指标的变化。

　　两项试验中评估的所有患者的总反应率为57%，其中28%完全缓解，28%部分缓解。反应的中位持续时间为38.3个月，反应的中位时间为2.1个月。

　　超过20%的晚期系统性肥大症患者报告的最常见不良反应是水肿、腹泻、恶心、疲劳或气喘。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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