舒尼替尼/索坦(sunitinib)治疗嗜铬细胞瘤有效？

　　罕见神经内分泌瘤：舒尼替尼治疗嗜铬细胞瘤和副神经节瘤有效。一项学术的、随机、双盲临床试验，在这些非常罕见肿瘤中探索酪氨酸激酶抑制剂舒尼替尼的疗效。研究的主要终点：舒尼替尼治疗患者的12个月PFS率，为35.9%，达到了预先设定的目标（增加12个月PFS率在20%-40%）。安慰剂组的12个月PFS率为18.9%。8年招募的78例患者中，60%既往曾接受治疗。中位PFS：舒尼替尼组vs安慰剂组=8.9个月vs 3.6个月。

　　目前对晚期MPP的治疗选择均未得到随机临床试验证据的支持。尽管为确保统计假设的有效性，FIRSTMAPPP中的安慰剂组被纳入作为内部对照，但是我们可以看到舒尼替尼组的12个月PFS率几乎是安慰剂组的两倍。

　　舒尼替尼的良好耐受性可能同样重要.MPP通常用CVD方案（环磷酰胺+长春新碱+达卡巴嗪，cyclophosphamide/vincristine/dacarbazine）治疗，所有药物均相当古老，且毒性非常大。舒尼替尼的耐受性更好。

　　根据III期随机SPINET试验的结果，生长抑素类似物（SSA）治疗可扩展至胃肠道（GI）神经内分泌瘤（NETs）甚至支气管肺（BP）神经内分泌瘤（NETs）。在77例接受兰瑞肽自体凝胶/储库治疗晚期生长抑素受体阳性支气管肺NETs的患者中，中位PFS为16.6个月，安慰剂组为13.6个月。与非典型类癌（atypical carcinoid，AC）患者（兰瑞肽vs安慰剂的中位PFS分别为13.8个月vs 11.0个月）相比，典型类癌（TC）患者中的兰瑞肽PFS获益更大（兰瑞肽vs安慰剂的中位PFS分别为21.9个月vs 13.9个月）。由于入组缓慢，研究停止入组。根据Valle所说，“作者的结论：兰瑞肽可能对支气管肺典型类癌NETs患者特别有用，这证实了我们从胃肠道NETs中获取的信息，胃肠道NETs中SSA主要用于高分化、低分级肿瘤患者。因此，SPINET试验提供了重要的一致性信息，即SSAs是更惰性NETs的适当治疗选择。

　　II/III期AXINET试验的更新结果：采用盲法独立中心审查，在晚期进展性1-2级胰腺外NETs中比较奥曲肽+选择性血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂英立达(Axitinib)vs奥曲肽+安慰剂，显示中位PFS为16.6个月vs 9.9个月；HR 0.71，p=0.02。该研究强调，当应用这种稳健的方法时，英立达(Axitinib)具有PFS优势。这些结果来自ASCO GI 2021上列出的研究者评估的PFS数据，而研究者评估的数据报告英立达(Axitinib)与安慰剂相比无显著优势。

　　Valle建议：这三项试验提供的证据表明，在临床实践方面，不同类型的治疗（TKIs、SSAs和VEGFR抑制剂）的作用似乎在NET亚组范围内相当。将SSA治疗扩展至肺NETs患者与小肠NETs和胰腺NETs的当前实践一致。而AXINET试验显示，目前仅限于胰腺NETs患者的VEGFR抑制可以用于非胰腺NETs，包括肺NETs。

　　他总结说，这些结果也为我们提供了关于罕见NETs患者试验框架的有价值的信息。他们证实了这些试验可以在这类患者人群中同时提出和回答疗效问题，他们强调了学术研究中广泛合作的至关重要的作用。我们知道，为了获得这些治疗，需要通过专家中心对患者进行管理。如果我们要确保患者有机会获得这些治疗，并入组下一代新疗法临床试验，我们需要促进这一点。

　　舒尼替尼（Sunitinib）商品名索坦（Sutent）由辉瑞制药研发，是一款小分子多靶点受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂，具有抑制肿瘤血管生成和抗肿瘤细胞生产和转移的多重作用，用于治疗胃肠间质瘤(GIST)、肾细胞癌(RCC)和胰腺神经内分泌瘤(pNET)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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