艾曲泊帕/艾曲波帕(Eltrombopag)治疗重型再生障碍性贫血患者耐受性良好？

　　艾曲泊帕作为促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）类药物，它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。

　　造血干细胞移植以及免疫抑制治疗（IST）的发展使我国重型再生障碍性贫血（SAA）的预后显著改善，但仍存在许多未被满足的需求，例如IST无法完全缓解的SAA的治疗。艾曲泊帕是一种口服、非肽类TPO-RA，通过与造血干/祖细胞表面的TPO受体结合，刺激残存造血干/祖细胞体内扩增而恢复造血。由于其与TPO受体的跨膜域结合，与内源性TPO的作用位点不同，避免了竞争性结合，并可在血小板生成过程中发挥协同增效作用。因其结合位点的差异，在干扰素γ（IFN-γ）介导的炎症条件下，艾曲泊帕仍可发挥刺激和维持造血干/祖细胞增殖的作用。其次，艾曲泊帕具有铁螯合作用，可减少铁过载SAA患者的细胞内铁，有助于预防长期多器官并发症并改善骨髓功能。此外，艾曲泊帕还具有免疫调节作用，可间接促进造血恢复。艾曲泊帕具有多重调节机制，高度契合SAA的发病机制及治疗需求，可为SAA患者带来多重获益。

　　美国国立卫生研究院（NIH）II期研究报告艾曲泊帕治疗IST难治性SAA的疗效和安全性开始，国内外多项研究均已证明艾曲泊帕治疗难治性SAA有效且耐受性良好。在关键性II期研究中，难治性SAA患者经艾曲泊帕治疗后的血液学缓解率为40%，部分患者能保持较持久的三系血细胞反应，且随着治疗周期的延长，三系血细胞反应率升高，血小板输注需求减少。

　　在中国的注册研究中，艾曲泊帕治疗26周时任意一系血液学缓解率为70%，患者获得血液学缓解的中位时间为10周，基线时血小板输注依赖的患者中80%在艾曲泊帕治疗26周后血小板输注需求减少或摆脱血小板输注依赖，减轻了患者医疗需求和经济负担。中国多中心调查显示，艾曲泊帕治疗可加快血液学反应的获得，改善血液学反应质量[13]。因其良好的疗效，艾曲泊帕已在美国、欧洲、日本等多个国家/地区获批初治SAA和/或复发/难治SAA的适应症。艾曲泊帕治疗难治性SAA适应症在国内获批仅是开始，相信随着国内注册临床研究数据的公布及真实世界数据的积累，艾曲泊帕将为更多中国SAA患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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