司替戊醇(stiripentol/Diacomit)治疗Dravet综合征的疗效如何？

　　司替戊醇（Diacomit）是一种新型抗癫痫药物，与氯巴占联用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作，在欧洲、美国和日本等国家被授予“孤儿药”的地位。目前没有临床数据支持使用司替戊醇作为单一治疗Dravet综合征的药物。司替戊醇适用于与氯巴占联合治疗2岁及以上Dravet综合征患者相关癫痫发作。司替戊醇通过直接作用7-氨基丁酸（GABA）受体增强GABA能神经传导，延长通道开放的时间，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，升高部分抗癫痫药的血药浓度，从而发挥抗癫痫作用。

　　Diacomit司替戊醇是目前唯一获得FDA批准的药物，用于治疗超过6个月的儿童Dravet综合征相关的癫痫发作。对于经常对其他抗癫痫药物耐药的癫痫发作，它不失为一种有效的治疗方法，在两项临床研究中，Diacomit司替戊醇在两个月后将全身性阵挛或强直-阵挛性癫痫发作频率减少了84%，安慰剂组发作频率减少了5.8%。目前还没有临床数据支持使用Diacomit作为Dravet综合征癫痫的单一疗法。

　　Dravet综合征又称婴儿严重肌阵挛癫痫，是一种严重、罕见和复杂的发育性和癫痫性脑病，其特征是耐药性癫痫、认知、精神运动和语言障碍以及行为障碍，发病率约为1/22000~1/15700。

　　典型特点如下：

　　起病高峰年龄为6个月左右，1岁以后到成年期癫痫发作持续存在且逐渐出现智力发育滞后。发作具有热敏感的特点，低热即可诱发发作。死亡率高达15%，主要死于癫痫持续状态和意外事故。30%-50%的患儿有热性惊厥或癫痫家族史。

　　司替戊醇疗效如何？临床研究表明：

　　司替戊醇联合氯巴占/丙戊酸盐治疗Dravet综合征应答率（癫痫发作频率降低≥50%患者比例）高达71%。司替戊醇联合氯巴占治疗Dravet综合征效果最好，癫痫发作频率降低高达80%。司替戊醇单独使用癫痫发作频率降低33%，故建议联合氯巴占和/或丙戊酸钠使用。

　　司替戊醇可与哪些抗癫痫药物联用？建议联用：氯巴占、丙戊酸钠，两者与司替戊醇联合具有协同增效作用

　　注：在氯巴占和丙戊酸盐中加入司替戊醇后，氯巴占最低血浆浓度升高，而丙戊酸盐的最低血浆浓度不受影响。

　　司替戊醇添加时机？临床研究表明：

　　相较于成年期添加司替戊醇，儿童时期早期启用司替戊醇+丙戊酸盐+氯巴占可长期有效降低癫痫发作频率、癫痫持续时间，同时降低神经系统不良反应。越早规律治疗，癫痫发作就越有可能停止。儿童癫痫发作会造成持久的伤害，随着时间的推移会导致认知和身体发育迟缓。在这里我们由衷希望Diacomit能够早日进入国内，让更多的儿童癫痫患者受用，以用来改善他们的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 司替戊醇 https://www.kangbixing.com/