在血液肿瘤领域,急性骨髓性白血病(AML)作为一种快速进展的恶性肿瘤,其治疗一直面临巨大挑战。尤其是对于那些复发或难治性AML患者,传统化疗方案的效果往往有限,五年生存率极低。然而,随着医学研究的深入,针对特定分子标志的靶向治疗为这些患者带来了新的希望。其中,
IDH2突变与AML
IDH2是细胞内参与能量代谢的重要酶之一,它在正常情况下将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸,并生成NADPH,保护细胞免受氧化应激的损伤。然而,在部分AML患者的白血病细胞中,IDH2发生了突变,导致其功能发生逆转,产生了异常的代谢产物——2-羟基戊二酸(2-HG)。这种代谢产物不仅促进了癌症细胞的生长和分化,还成为了AML的一种驱动因素和不良预后指标。据统计,IDH2突变在AML患者中的检出率约为8%-19%,因此,针对这一特定突变的治疗策略显得尤为重要。
恩西地平的作用机制
恩西地平正是一款针对IDH2突变的靶向治疗药物。它通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点,阻断其催化活性,从而有效地抑制2-HG的合成。这种抑制作用不仅恢复了正常的细胞分化过程,还抑制了白血病细胞的生长,诱导其凋亡,并逆转了癌症相关的表观遗传改变。与传统的化疗和免疫疗法不同,
临床试验的显著疗效
自2017年8月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准以来,恩西地平在治疗具有IDH2突变的复发或难治性AML患者中的疗效得到了广泛验证。在一项针对199名复发性或难治性AML患者的单臂临床试验中,恩西地平治疗6个月时,有19%的患者实现了完全应答,中值应答时间为8.2个月。此外,还有4%的患者出现了全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。这些数据充分表明,恩西地平能够显著提高患者的缓解率和生存期。
联合治疗的潜力
更值得一提的是,
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