普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB为那些传统治疗无效的白血病患者提供了一种新的治疗选择

　　在血液肿瘤领域，慢性粒细胞白血病（CML）与费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）一直是临床治疗的重点与难点。尽管近年来出现了多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但对于那些对现有治疗方案产生耐药性或因副作用无法继续使用的患者而言，仍缺乏有效的解决方案。在此背景下，普纳替尼（Ponatinib）作为一种新型多激酶抑制剂，因其在对抗特定突变（如T315I）方面展现出的强大效力，成为了此类患者治疗的新希望。

　　2024年9月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，大冢制药的泊那替尼片（ponatinib、普纳替尼）的上市申请已获得批准，用于：

　　1.既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；

　　2.复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；

　　3.T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。

　　普纳替尼是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷，该药还对其他激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。普纳替尼最早于2012年12月获FDA批准上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。

　　普纳替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在II期PACE研究中得到验证。该研究评估了普纳替尼45mg每日1次治疗CML和Ph+ALL患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性。

　　2018年发表在Blood杂志上的5年随访数据显示，经普纳替尼治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，其中82%患者维持至5年随访终点；5年无进展生存期（PFS）率和总生存（OS）率分别高达53%和73%。在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达MaHR，维持缓解时间（DoR）为3.2月；MCyR率、完全细胞遗传学缓解（CCyR）率分别为47%及38%；中位PFS为3.0月，3年OS率为12%。安全性方面，普纳替尼治疗相关的最常见不良事件（AEs）为高血压、皮疹、血小板减少、腹痛等。

　　经过严格的临床试验，普纳替尼的疗效得到了充分验证。它能够有效地降低患者的白血病细胞负荷，改善血液学和细胞遗传学反应，从而延长患者的生存期并提高生活质量。对于那些传统治疗无效的患者，普纳替尼提供了一种新的治疗选择，为他们点燃了希望之光。

　　普纳替尼用法用量

　　1、CP-CML的推荐剂量：起始剂量为45 mg，每日口服一次；当BCR-ABL1IS≤1%时，减至15 mg，每日一次。

　　2、AP-CML、BP-CML和Ph+ALL的推荐剂量：起始剂量为45 mg，每日口服一次。

　　3、肝损伤患者：将起始剂量降至30 mg，每日口服一次。

　　4、随餐服用或不随餐服用均可。

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