吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)将在AML治疗领域发挥更大作用

　　急性髓系白血病（AML）是成年人中常见且凶险的急性白血病，患者体内髓系细胞异常增生、分化受阻，正常造血功能严重受抑。数据显示，多数患者病情进展迅猛，生存率较低，治疗刻不容缓。在此背景下，吉妥珠单抗的出现，为AML治疗带来了新希望。

　　吉妥珠单抗属于抗体-药物偶联物（ADC），其结构精妙。一端是对CD33抗原具有高度特异性的重组人源化抗CD33单克隆抗体，另一端连接着细胞毒药物卡奇霉素，二者通过可裂解的连接子相连。CD33抗原在约80%-90%的AML患者白血病细胞表面广泛表达，而正常造血干细胞中表达水平较低。基于这一特性，吉妥珠单抗的抗CD33单克隆抗体部分精准识别并结合白血病细胞表面的CD33抗原，随后通过内吞作用进入细胞内部。在溶酶体的作用下，连接子裂解，释放出卡奇霉素。卡奇霉素迅速发挥毒性，与DNA小沟紧密结合，致使DNA双链断裂，最终诱导肿瘤细胞凋亡，实现对白血病细胞的精准打击。

　　临床试验有力验证了吉妥珠单抗的疗效。在针对新诊断CD33阳性AML成人患者的试验中，吉妥珠单抗联合标准化疗方案与单纯标准化疗方案对比，联合治疗组完全缓解率显著提升，患者的中位总生存期也明显延长。在复发或难治性CD33阳性AML患者（包括成人和2岁及以上儿童）的治疗中，吉妥珠单抗单药治疗也展现出一定效果，部分患者病情得到缓解，为后续治疗创造了机会。

　　不过，吉妥珠单抗在临床应用中存在不良反应。血液学毒性较为常见，如中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，增加患者感染和出血风险；肝毒性方面，部分患者会出现转氨酶、胆红素升高等肝功能异常；输液相关反应如发热、寒战、呼吸困难等也时有发生。因此，用药期间需密切监测患者血常规、肝肾功能等指标，并做好输液不良反应的预防与处理。

　　展望未来，随着血液肿瘤研究深入，吉妥珠单抗的应用将持续优化。一方面，研究人员积极探索其与新型靶向药物、免疫治疗药物联合使用的方案，以进一步提升疗效；另一方面，针对不同类型、阶段AML患者的个体化应用研究也在稳步推进，力求为患者提供更精准有效的治疗。相信在科研人员的努力下，吉妥珠单抗将在AML治疗领域发挥更大作用，为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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