维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)是阻断基底细胞癌Hedgehog信号通路的口服靶向新选择

　　皮肤癌虽常见，但基底细胞癌的“晚期”形态常让人措手不及——肿瘤不再是皮肤表面的小疙瘩，而是侵犯肌肉、骨骼或转移到内脏，传统治疗此时常显无力。维莫德吉作为首个获批的口服Hedgehog通路抑制剂，以“精准打击”癌细胞生长信号的方式，为这类患者提供了更便捷、温和的治疗选择。

　　Hedgehog通路本是胚胎发育中调控细胞增殖的重要信号，却在基底细胞癌中因基因突变“失控”，持续推动癌细胞生长。维莫德吉的作用像“关掉癌细胞的‘开关’”：通过抑制SMO蛋白，阻断通路信号传导，让癌细胞停止增殖甚至死亡。这种机制不依赖化疗的“毒性攻击”，直接针对肿瘤“命门”，更精准、少误伤正常细胞。

　　维莫德吉适用人群聚焦无法手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及转移性基底细胞癌。这些患者无法通过局部治疗控制肿瘤，必须依赖全身治疗，但传统化疗效果有限，维莫德吉的靶向性正好填补空白。使用方法为每天口服150毫克，空腹或随餐均可，患者无需频繁就医，门诊开药后可在家服用，尤其适合老年或合并基础疾病者。剂量调整灵活，副作用出现时可减量或暂停，缓解后继续治疗。

　　关键临床试验中，局部晚期患者ORR达48%，近一半肿瘤缩小，15%完全缓解；中位PFS12.9个月，比安慰剂延长近一倍。转移性患者ORR30%，中位PFS7.6个月，均显著优于化疗。更值得关注的是，药物长期安全性良好，治疗1年以上副作用发生率未增加，多数能耐受。

　　与传统化疗对比，顺铂联合氟尿嘧啶治疗转移性基底细胞癌的ORR仅约10%，3-4级毒性达60%，患者常因骨髓抑制无法完成疗程。维莫德吉ORR是其3倍，副作用轻得多。与免疫治疗对比，PD-1抑制剂在基底细胞癌中响应率仅约15%，且价格昂贵；维莫德吉作为靶向药，价格更亲民，疗效更确切。

　　72岁女性患者的经历很有说服力：她右耳后基底细胞癌侵犯耳廓及颈部淋巴结，无法手术，且有高血压、糖尿病史，拒绝化疗。用维莫德吉后第一月出现轻度味觉障碍，不影响进食。3个月颈部淋巴结缩小，6个月耳后肿瘤缩小70%，淋巴结转移灶消失。治疗期间血压、血糖控制良好，能正常散步、买菜，生活质量未受影响。

　　维莫德吉的口服便利性与精准疗效，为晚期患者提供了“在家治疗”的可能。它不需要复杂设备，也不用承受化疗痛苦，就能有效控瘤。对老年或合并基础疾病者，这种“温和而有力”的选择无疑是福音。未来，药物可及性提高后，更多患者将受益于这一靶向疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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