奎扎替尼(LUCITIVOZANIB/QUIZARTINIB)是FLT3突变急性髓系白血病患者的精准靶向药物

　　急性髓系白血病的治疗已进入精准医疗时代，针对特定基因突变的选择性抑制剂显著改善了患者预后。奎扎替尼作为一种强效的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带FLT3-ITD突变的复发或难治性急性髓系白血病。FLT3基因内部串联重复突变会导致该酪氨酸激酶受体持续性活化，促进白血病细胞增殖和存活。奎扎替尼通过选择性抑制FLT3受体的自磷酸化，阻断下游信号通路的异常激活，从而诱导白血病细胞凋亡。与第一代FLT3抑制剂相比，奎扎替尼对FLT3-ITD突变具有更高的选择性，脱靶效应较少，这为其良好的疗效和安全性奠定了基础。

　　奎扎替尼适用于经检测确认存在FLT3-ITD突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。标准使用方法为每日一次空腹口服，推荐剂量根据临床研究确定。常见的不良反应包括骨髓抑制、恶心、呕吐、肝功能异常和QT间期延长，其中骨髓抑制表现为中性粒细胞减少和血小板减少，需要定期监测血常规并给予支持治疗。关键临床试验数据显示，在FLT3-ITD阳性复发难治患者中，奎扎替尼单药治疗的复合完全缓解率达到48%，其中完全缓解率占33%，完全缓解伴血液学不完全恢复占15%。中位缓解持续时间为12.6周，中位总生存期达到27周，显著优于传统化疗。

　　与米哚妥林等多靶点FLT3抑制剂相比，奎扎替尼对FLT3-ITD突变的选择性更高，疗效更为显著。在实际临床案例中，一位58岁急性髓系白血病男性患者，在诱导化疗后6个月复发，基因检测显示FLT3-ITD突变阳性。开始奎扎替尼单药治疗后，4周内外周血原始细胞比例从45%降至3%，骨髓穿刺显示达到形态学完全缓解。治疗期间出现3级中性粒细胞减少，经粒细胞集落刺激因子支持后恢复，患者随后成功桥接至异基因造血干细胞移植。这个案例体现了奎扎替尼在难治患者中诱导缓解并为移植创造机会的重要价值。

　　奎扎替尼的出现为FLT3-ITD突变急性髓系白血病患者提供了重要的靶向治疗选择，其高选择性特征确保了疗效和安全性的良好平衡。随着临床应用经验的积累，奎扎替尼有望在急性髓系白血病的精准治疗中发挥更重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奎扎替尼(VANFLYTA/quizartinib)对急性骨髓性白血病展现出了显著疗效和一定的安全性

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