厄布利塞(Umbralisib/Ukoniq)是治疗特定边缘区与滤泡性淋巴瘤的口服靶向药物

　　作为一种口服给药的磷脂酰肌醇3-激酶δ和酪蛋白激酶1ε双靶点抑制剂，厄布利塞的获批为既往接受过至少一种系统治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，以及既往接受过至少三线系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者提供了新的治疗选择。这两种淋巴瘤均属于惰性非霍奇金淋巴瘤，尽管病程相对缓慢，但多次复发后往往面临治疗选择有限、传统化疗效果递减的困境。厄布利塞通过同时抑制两个关键靶点发挥作用：磷脂酰肌醇3-激酶δ信号通路是B细胞活化、增殖和存活的核心通路，其在多种B细胞淋巴瘤中异常活跃；酪蛋白激酶1ε则参与调控细胞周期和免疫突触功能。这种双重抑制机制旨在更精准地阻断肿瘤细胞的生存信号，同时可能对肿瘤微环境产生调节作用。

　　在适用人群上，厄布利塞主要针对那些经历多线治疗后疾病依然进展的患者。患者需每日口服一次。在针对边缘区淋巴瘤的关键临床试验中，独立审查委员会评估的客观缓解率达到百分之四十以上，中位缓解持续时间超过一年。对于滤泡性淋巴瘤，在重度预处理的患者群体中也观察到了治疗应答。与此前已上市的同类磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂相比，厄布利塞在分子结构上进行了优化，旨在提高对靶点的选择性，并可能因此带来不同的安全性特征。其功能药效的核心在于通过口服给药的方式，为患者提供一种能够在家进行的持续性治疗，控制疾病进展，缓解症状，并延长无进展生存期。

　　口服的便利性是厄布利塞的一个重要特点，它使得治疗可以更好地融入患者的日常生活，减少了频繁前往医院静脉输液的不便。然而，此类药物也存在需要高度重视的安全性风险。厄布利塞的药品说明书中附有关于严重感染、中性粒细胞减少、腹泻以及肠道炎症等不良反应的黑框警告。在临床试验中，严重不良事件的发生率需要医生和患者在启动治疗前进行审慎评估。因此，治疗期间必须进行严密的监测，包括定期的全血细胞计数和感染征象的观察。

　　尽管存在明确的风险，但对于缺乏理想治疗选择的复发难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者而言，厄布利塞代表了一种有价值的靶向治疗选项。它的应用体现了在惰性淋巴瘤治疗中，寻求更精准、更方便的长期疾病管理策略的趋势。医生会根据患者的具体情况、既往治疗史和耐受性，权衡其获益与风险，制定个体化的治疗决策。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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