适加坦/吉瑞替尼(luciGil)为复发难治急性髓系白血病提供新希望

　　在急性髓系白血病（AML）的发病机制中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变是重要的驱动因素之一，尤其在复发或难治患者中更为常见。其中，内部串联重复突变（FLT3-ITD）最为典型，它通过改变受体结构，使FLT3激酶持续处于活化状态，不断向下游传递促增殖、抗凋亡信号，导致白血病细胞不受控增长，并削弱化疗药物的杀伤效果。这种突变不仅加速疾病进展，还与更高的复发率和较短的总生存期密切相关，因此针对FLT3突变的精准干预被视为改善预后的关键突破口。

　　适加坦的研发正是围绕这一分子靶点展开，其核心作用是高度选择性地抑制突变型FLT3激酶的活性，阻断异常信号的传导。与传统化疗或广谱激酶抑制剂不同，适加坦能够精准识别FLT3-ITD的结构特点，在不显著影响其他激酶功能的前提下，有效抑制突变受体的自磷酸化及其下游信号通路（如STAT5、RAS-MAPK、PI3K-AKT），从而减缓白血病细胞的增殖速度，诱导其凋亡，并增强对标准化疗或造血干细胞移植的敏感性。这种“靶向抑活”的策略，直击FLT3-ITD驱动的疾病本质，为复发难治患者提供了新的治疗支点。

　　在临床应用中，适加坦的疗效与安全性已在特定AML人群中得到了验证。治疗前需通过分子检测确认存在FLT3-ITD突变，以确保“靶点-药物”精准匹配。研究显示，对于复发或难治性FLT3-ITD阳性AML患者，适加坦单药或联合低强度化疗可显著提高应答率，延长缓解持续时间，并使部分患者获得接受造血干细胞移植的机会，从而改善长期生存前景。安全性方面，该药耐受性总体可控，常见不良事件包括肝功能指标轻度升高、恶心、发热及血细胞减少等，多为可管理的可逆性反应。通过规范的实验室监测与支持治疗，可在保障疗效的同时维持患者生活质量。需强调的是，用药必须建立在明确的分子诊断和风险评估基础上，避免对不适合人群盲目使用。

　　当前，适加坦的研究正朝着更深层次的机制探索与联合策略推进。一方面，科学家关注其在不同AML亚型及不同突变负荷患者中的疗效差异，并探索与BCL-2抑制剂、去甲基化药物或其他靶向药联合的协同潜力，以期通过多通路干预克服耐药、扩大受益人群；另一方面，伴随分子诊断技术的进步，研究者致力于构建更精细的生物标志物体系，用于预测药物反应、动态评估微小残留病水平，并指导个体化剂量调整与序贯治疗。可以预见，适加坦所代表的“突变驱动靶向”理念，将在精准医学框架下不断完善，从单一靶点的抑制发展为整合信号阻断、代谢调控与免疫微环境干预的综合模式，为FLT3-ITD阳性AML患者提供更稳定、更持久的病情控制，并有望拓展至其他携带类似激酶突变的恶性肿瘤，真正将分子层面的精准干预转化为患者可感知的长期生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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