普拉替尼/普吉华(Gavreto/Pralsetinib)是高特异性视网膜母细胞瘤转录共抑制子抑制剂

　　理解其作用机制需要深入到表观遗传调控的层面。在某些癌症中，由于染色体易位，会形成一种异常的融合蛋白，这种蛋白会“劫持”细胞的转录机制，异常驱动一系列促进细胞增殖和生存的基因表达。普雷西替尼所靶向的溴结构域，是这种异常融合蛋白行使功能所必需的关键“读卡器”结构域。药物与溴结构域结合，就像给这个“读卡器”贴上了封条，阻止其识别特定的遗传密码，从而从转录的源头关闭致癌基因的表达程序。这种作用机制不直接作用于DNA序列，而是调控其表达状态，属于表观遗传治疗。标准用法为每日一次口服。

　　就功能与药效而言，普雷西替尼的核心作用是抑制肿瘤生长、诱导肿瘤缩小，并延长患者的无进展生存期。在晚期胸腺癌的二线及以后治疗中，其疗效数据显著优于历史上的传统化疗结果。在安全性方面，治疗相关不良反应需要积极管理，常见的不良事件包括疲劳、恶心、贫血、便秘、白细胞减少、血小板减少和发热等。骨髓抑制是需要定期监测血液指标加以防范的重点。此外，该药也可能引起类似于感染的症状，但并非真正的感染，需注意鉴别。

　　与其他治疗方案的对比中，传统化疗对胸腺癌，尤其是晚期患者，疗效有限且毒性较大。普拉替尼的出现，标志着治疗模式从基于组织学类型向基于特定分子生物标志物的根本性转变。它并非针对所有胸腺癌，而是精准地用于那些存在特定基因异常的患者，实现了“异病同治”的精准医疗理念。在它获批之前，这类患者几乎没有任何靶向药物可用。其临床价值不仅在于提供了新的治疗选项，更在于验证了针对特定表观遗传靶点进行干预的可行性，为整个抗癌药物研发开辟了新方向。临床案例中，部分患者通过治疗获得了长期的疾病稳定和生活质量的维持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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