马法兰/美法仑(Melfalan/Melphalan)是多发性骨髓瘤治疗的核心传统药物

　　在多发性骨髓瘤的治疗历程中，尽管新型药物层出不穷，但某些经典药物凭借其确切的疗效和广泛的应用基础，至今仍占据不可或缺的地位。美法仑，一种双功能烷化剂，自上世纪中叶应用以来，始终是多发性骨髓瘤治疗方案中的基石药物之一。它属于细胞毒性化疗药，通过干扰DNA复制和转录，对快速增殖的肿瘤细胞，特别是浆细胞，产生强大的杀伤作用，为后续的造血干细胞移植创造条件，或作为姑息性治疗方案的重要组成部分。

　　美法仑的治疗机制是作为烷化剂，与DNA链中的鸟嘌呤碱基形成交叉连接。这种交联会破坏DNA的双螺旋结构，阻止DNA链在复制和转录时的正常分离，最终导致细胞周期停滞并引发细胞凋亡。其对骨髓中异常增殖的浆细胞具有显著的细胞毒性作用。在临床应用中，大剂量美法仑联合自体造血干细胞移植，是适合移植的多发性骨髓瘤患者的标准巩固治疗方案，能显著加深治疗反应，延长无进展生存期。对于不适合移植的老年或体弱患者，美法仑联合泼尼松曾是传统标准方案，现今常与新型药物如蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂联合使用，以提升疗效。

　　该药主要用于多发性骨髓瘤的治疗，也用于某些其他恶性肿瘤如卵巢癌、以及移植前的预处理方案。其用法多样：在大剂量预处理时，通过静脉输注单次或分次给药；在口服化疗方案中，则按周期连续数天口服。由于其显著的骨髓抑制毒性，用药期间必须严密监测血常规。其他常见不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎，长期或大剂量使用有继发第二肿瘤的风险。美法仑口服制剂的生物利用度个体差异大，需注意。

　　在药效与药物对比方面，美法仑在多发性骨髓瘤治疗中扮演着经久不衰的角色。与环磷酰胺等其他烷化剂相比，美法仑对多发性骨髓瘤的浆细胞似乎具有更特异性的活性，疗效更优。在现代治疗中，虽然以硼替佐米、来那度胺为代表的新型药物已极大改善了患者预后，但美法仑并未被淘汰。相反，美法仑与这些新型药物的联合方案（如美法仑联合泼尼松和硼替佐米）为不适合移植的患者提供了高效选择。在自体造血干细胞移植预处理中，大剂量美法仑依然是全球最广泛采用的金标准方案，其地位尚未被完全取代。因此，美法仑作为一款老药，通过与新药的联合及在移植中的关键作用，持续在多层次的多发性骨髓瘤治疗策略中发挥核心效能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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