依氟鸟氨酸(Iwilfin/Eflornithine)是预防高风险神经母细胞瘤复发的口服维持疗法

　　依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，通过抑制细胞内多胺的生物合成，干扰神经母细胞瘤等快速增殖的肿瘤细胞所必需的多胺代谢，从而发挥抗肿瘤作用，其新适应症的获批标志着它从一种局部外用药物（用于治疗女性多毛症）和静脉注射用药（用于治疗非洲锥虫病），成功转型为用于预防高风险神经母细胞瘤完成强化综合治疗后复发的首个口服维持治疗药物，旨在通过长期、低强度的治疗清除微小残留病灶，提高长期无事件生存率。

　　该药物适用于降低儿童高危神经母细胞瘤患者在接受包括诱导化疗、手术、清髓性巩固治疗联合干细胞移植以及放射治疗等多种强化治疗后的复发风险。标准用法为每日两次固定剂量口服，治疗需持续长达两年，这要求患儿及其家庭有良好的治疗依从性。关键的随机对照临床试验证实，在完成前期强化治疗后接受依氟鸟氨酸维持治疗的患儿，其无事件生存率显著优于接受标准观察的患儿，且总生存期也显示出改善趋势，这一结果确立了其在巩固疗效、预防复发中的重要地位。与既往仅能进行观察或使用口服维甲酸等有限维持治疗选择相比，依氟鸟氨酸提供了首个具有明确预防复发作用的口服靶向维持方案。其安全性总体可管理，最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、耳毒性、肝功能检测指标升高及血小板减少等，多数为轻中度，但需要定期进行听力监测和血液检查。

　　依氟鸟氨酸在神经母细胞瘤维持治疗中的成功应用，是该疾病治疗策略的重要进步。它填补了高风险神经母细胞瘤治疗链条中最后一个环节的空白，将“强化治疗后等待观察”的模式转变为“主动维持治疗”，为改善这类患儿的长期预后带来了新希望。其口服给药方式也便于长期家庭治疗。这一适应症的开发，是老药新用的成功典范，基于对神经母细胞瘤多胺代谢依赖性的科学理解，将已知药物重新定位，解决了迫切的临床需求。未来，研究重点可能包括探索其与免疫疗法等其他药物的联合维持方案，以及评估其在风险分级稍低的神经母细胞瘤患者中的预防作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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