维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是晚期基底细胞癌治疗从手术到药物的范式转变

　　对于局部晚期或转移性基底细胞癌，当手术或放疗等局部治疗手段无法实施或已告失败时，患者曾一度面临无药可用的困境，维莫德吉的出现，首次为这部分患者提供了有效的系统治疗选择。维莫德吉是一种口服的刺猬信号通路抑制剂。绝大多数基底细胞癌的发生与刺猬信号通路的异常持续激活密切相关，通常由跨膜蛋白样受体或平滑受体的基因突变引起。维莫德吉通过结合并抑制平滑受体，从而阻断下游的刺猬信号传导，抑制肿瘤细胞的生长和存活。它适用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌。

　　其疗效在临床试验中得到了充分验证。在一项关键研究中，对于局部晚期的基底细胞癌患者，维莫德吉治疗的客观缓解率达到60%，其中完全缓解（即肿瘤影像学消失）比例为21%。对于转移性患者，客观缓解率也达到了38%，中位缓解持续时间超过7个月。实际案例中，一位老年患者鼻部患有巨大的局部晚期基底细胞癌，肿瘤已侵犯深部软骨和骨骼，无法通过手术完全切除且对放疗不敏感。在开始维莫德吉治疗后，肿瘤在数月内显著缩小、溃烂面愈合，最终达到了可以接受根治性手术的条件，实现了原本不可能完成的肿瘤完整切除。

　　与传统疗法相比，维莫德吉是首个针对基底细胞癌关键致病通路的靶向药物，实现了从局部破坏到系统性精准打击的治疗模式跨越。与化疗不同，其作用机制高度特异，因此耐受性相对更好。然而，它也有其独特的不良反应谱，最常见的包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重下降和疲劳。值得注意的是，部分患者可能出现罕见的严重不良反应，如下颌骨坏死。维莫德吉的问世，彻底改变了晚期基底细胞癌的治疗格局，它不仅为无法接受局部治疗的患者带来了肿瘤缩小的希望，甚至能为部分患者创造再次接受根治性手术的机会，显著改善了这类患者的预后和生活质量，是靶向治疗在皮肤肿瘤领域的一个里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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