西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(Fyarro/ABI-009)为恶性血管周上皮样细胞肿瘤提供靶向治疗

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒是一种静脉注射用哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂，专用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者，其独特的纳米颗粒递送系统旨在将高浓度的活性药物更有效地递送至肿瘤组织。恶性血管周上皮样细胞肿瘤是一种极为罕见的间叶组织来源的恶性肿瘤，常伴有结节性硬化症基因的失活，导致哺乳动物雷帕霉素靶蛋白信号通路异常活化，驱动肿瘤生长。该药物是雷帕霉素（西罗莫司）的一种白蛋白结合型纳米颗粒制剂，白蛋白可通过与肿瘤组织中过度表达的分泌蛋白结合，促进药物在肿瘤部位的蓄积。药物进入细胞后，通过与细胞内蛋白结合形成复合物，抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白的活性，从而阻断细胞周期进程和血管生成，抑制肿瘤生长。

　　在关键临床试验中，该药物在晚期恶性血管周上皮样细胞肿瘤患者中展现了显著的抗肿瘤活性。研究显示，经独立审查委员会评估，患者获得了高比例的客观缓解，且缓解持续时间可观。该药通常每两周静脉输注一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。常见的不良反应包括口腔炎、皮疹、疲劳、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重下降、咳嗽、食欲下降和实验室检查异常（如贫血、高血糖、高脂血症等）。这些不良反应大多与哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制的通路效应相关。

　　与传统的细胞毒性化疗相比，该药物代表了一种针对特定分子异常（哺乳动物雷帕霉素靶蛋白通路激活）的精准靶向治疗。恶性血管周上皮样细胞肿瘤对常规化疗不敏感，治疗选择极其有限。该药物的获批，基于其独特的白蛋白结合纳米技术，可能提高了药物在肿瘤部位的分布。与口服的哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂（如依维莫司）相比，这种静脉给药的纳米制剂提供了不同的药代动力学特性。尽管不良反应谱有重叠，但其具体发生率和严重程度可能存在差异。

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的获批，为这种侵袭性强、预后差的罕见恶性肿瘤提供了首个获批的系统性治疗选择，具有里程碑意义。它适用于无法手术的晚期患者。医生在治疗前需明确病理诊断，并在治疗期间密切监测肿瘤反应、管理口腔炎等常见不良反应，并定期检查血糖、血脂和血常规。该药物的出现，极大地改善了这部分患者的治疗前景，是精准医学和纳米药物技术在罕见肿瘤治疗中成功应用的典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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