帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)专为伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者设计的激酶抑制剂

　　帕克替尼是一种口服的激酶抑制剂，能同时靶向JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R等多个靶点，已获批用于治疗中高危原发性或继发性骨髓纤维化且伴有血小板减少的成人患者，其独特的激酶抑制谱使其能在有效控制疾病症状和脾脏肿大的同时，适用于那些因血小板计数过低而无法安全使用传统JAK抑制剂的患者群体。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，JAK-STAT信号通路的过度激活是其核心发病机制。传统JAK抑制剂虽能显著改善症状和缩小脾脏，但常引起剂量限制性的骨髓抑制，特别是血小板减少，这使得基线血小板计数低的患者面临治疗难题。帕克替尼对JAK2的抑制强度与现有药物不同，且其同时抑制IRAK1（白介素-1受体相关激酶1）可能有助于减轻骨髓纤维化相关的炎症和症状。

　　该药物特别适用于血小板计数低于50×10⁹/L的骨髓纤维化患者。临床研究数据显示，在此类患者中，帕克替尼治疗能显著缩小脾脏体积、减轻肿瘤相关症状，且对血小板计数的负面影响较小。与现有治疗选择相比，它为这一高危且治疗选择有限的亚组患者提供了新的有效治疗手段。推荐剂量为每日两次口服。常见不良反应包括腹泻、恶心、血小板计数降低和贫血，其中胃肠道毒性（尤其是腹泻）是其需要关注和管理的主要副作用，通常可通过支持治疗或剂量调整来控制。

　　帕克替尼的出现，填补了伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者靶向治疗的空白。相较于第一代JAK抑制剂芦可替尼，帕克替尼在JAK2抑制特性上有所差异，对JAK1的抑制较弱，这可能是其骨髓抑制毒性相对较轻的原因之一。在关键临床试验中，对于血小板计数低于50×10⁹/L的患者，帕克替尼在缩脾和改善症状方面的疗效优于现有最佳可用疗法。然而，它并非用于替代所有情况下的芦可替尼，后者在血小板计数较高的患者中仍是一线标准。帕克替尼的精准定位在于服务那个特定的、传统JAK抑制剂使用受限的患者亚群。此外，其多靶点特性，特别是对IRAK1的抑制，可能带来超越传统JAK抑制剂的潜在益处，例如在减轻全身炎症和改善恶病质方面，这仍需更多研究证实。帕克替尼的临床应用，体现了骨髓纤维化治疗正朝着更精细化、更个体化的方向迈进，根据患者不同的基线特征和耐受性来匹配最合适的治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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