瑞维美尼(Revuforj/revumenib)重启分化程序对抗特定白血病融合基因

　　瑞维美尼代表着一种针对罕见而凶险的白血病亚型所开发的创新疗法，它是一种口服的menin抑制剂。在部分急性白血病中，如NPM1突变型或KMT2A重排型，menin蛋白会与特定的组蛋白甲基转移酶异常结合，形成一种驱动白血病发生和维持的复合物。这种复合物能够持续激活一系列促进细胞增殖、阻止细胞分化的基因表达程序，导致白血病细胞处于未成熟的原始状态。瑞维美尼的作用机制正是通过直接与menin蛋白结合，破坏其与组蛋白甲基转移酶的相互作用，从而解除其对正常分化程序的阻滞，使白血病细胞有机会重新走向分化和死亡。

　　该药物主要针对携带KMT2A重排的复发或难治性急性髓系白血病或急性淋巴细胞白血病成人和儿童患者。KMT2A重排是一种常见于婴幼儿白血病和难治/复发成人白血病的基因变异，传统化疗效果不佳，预后极差。关键临床试验数据显示，瑞维美尼在这类经过大量前期治疗、选择极为有限的患者群体中，能够诱导产生显著的完全缓解率，部分患者甚至实现了微小残留病灶阴性，为攻克这一治疗困境带来了新的希望。推荐用法为口服，每日两次，可与或不与食物同服。

　　瑞维美尼的功能药效核心在于“表观遗传重编程”，即从基因表达调控的上游层面扭转白血病细胞的恶性表现。与直接杀伤细胞的化疗药物不同，它旨在纠正导致细胞癌变的根本性调控错误。这种独特机制也带来了特征性的安全性谱。最常见的不良反应包括分化综合征，其症状与管理类似于其他分化诱导剂，如发热、呼吸困难、低血压等，需使用皮质类固醇等及时干预。其他常见反应有QT间期延长、恶心、呕吐、疲劳和食欲下降。瑞维美尼的出现，为具有特定基因异常的难治性急性白血病提供了一种全新的、基于疾病核心生物学机制的治疗策略，展现了靶向表观遗传调控在血液肿瘤治疗中的广阔前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)撬动表观遗传锁钥的急性白血病靶向新策

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