急性髓系白血病是一类进展迅速、恶性程度较高的血液系统恶性肿瘤,疾病异质性极强,不同基因突变亚型的治疗结局差异巨大。IDH1突变是急性髓系白血病中重要的驱动突变之一,突变后的酶会大量生成2-羟基戊二酸,阻滞白血病细胞正常分化,使原始细胞持续堆积。在靶向药物问世之前,这类患者多依靠化疗方案进行治疗,很多复发难治患者耐受差、缓解率偏低,长期生存的机会十分有限。长期以来,携带IDH1突变的急性髓系白血病患者,尤其是复发难治人群,始终缺少针对性的靶向治疗手段,常规化疗很难实现持续缓解,不少高龄、合并基础疾病的患者甚至无法接受强化疗。随着精准靶向研发不断突破,
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