氨己烯酸/喜保宁(SABRIL)单药治疗婴儿痉挛症的疗效与安全性如何？

　　婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的，通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病，最常见的临床特点是典型的成串的痉挛发作、具有高峰节律紊乱的脑电图表现，以及运动和认识发育迟缓。多国指南将氨己烯酸纳入IS一线治疗药物。事实上，早在1989年，氨己烯酸已在英国获批使用。后续，随着欧洲临床应用经验的逐渐丰富，且氨己烯酸在结节性硬化伴婴儿痉挛症中疗效显著，因而于2018年在美国上市，是FDA批准的极少数治疗婴儿痉挛症（IS）的有效药物之一。

　　氨己烯酸在国内上市时间较短，尚未积累较多的使用经验，因此研究人员借鉴邻国，观察韩国Severance儿童医院诊治的46例婴儿痉挛症患儿，口服氨己烯酸治疗疗效及不良反应，为国内的患儿家长在用药选择方面提供一些参考。

　　46名患儿中，男婴24例，女婴22例，发病年龄2~14月龄，中位年龄6月龄。所有患儿均因头部、肢体痉挛发作而就诊，治疗前脑电图均呈典型或变异型高度失律表现。其中入院前未经治疗的29例，入院前应用过其他抗癫痫药物(苯巴比妥、丙戊酸钠、托吡酯)治疗的17例。

　　所有患儿均给予口服氨己烯酸治疗(联合用药:如之前正在应用其他抗癫痫药物，则原有药物按常规给药方法继续应用)。

　　服用氨己烯酸治疗后显效9例(19.6%)，有效22例(47.8%)，无效15例(32.6%)，复发3例(6.5%)，总有效31例(67.3%)。脑电图改善率为82.6%(38/46)，其中结节性硬化患儿5例均治疗有效。

　　（注：显效:痉挛发作消失；有效:50%≤痉挛发作次数减少<100%；无效：痉挛发作次数减少<50%。总有效=显效+有效)

　　氨己烯酸治疗过程中有5例(10．9%)出现嗜睡，2例(4.3%)激惹，1例(2.2%)腹泻，6例(13.0%)多动，血常规、肝功能、肾功能、钠离子水平、钾离子水平无明显改变。

　　总结来说，氨己烯酸可以有效控制婴儿痉挛，不同程度减少痉挛发作和改善脑电图高度失律，部分患儿单药治疗即可达到满意的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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