福他替尼(TAVLESSE/FOSTAMATINIB)通过保护血小板免受破坏而发挥作用

　　Tavlesse(fostamatinib，福他替尼)是一种口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板破坏来靶向ITP的潜在自身免疫原因。尽管有几种不同的治疗方法和具有不同作用机制的药物，免疫性血小板减少症仍能持续许多年。Fostamatinib代表了一种新的治疗方法，可以口服给药，并且需要最少的滴定；减少临床时间和对专业医疗支持的需求。研究显示，在既往接受过其他治疗、被认为难以治疗的长期免疫性血小板减少症患者中，这种疗法能够产生快速、持久的应答。

　　美国食品和药物管理局批准了福他替尼用于治疗患有慢性免疫性血小板减少症（ITP）且之前治疗效果不理想的患者的血小板减少症。

　　批准基于两个相同的，双盲，安慰剂对照试验，FIT-1（NCT02076399）和FIT-2（NCT02076412），共纳入150例持续性或慢性ITP患者，他们之前的治疗，其中包括皮质类固醇，免疫球蛋白，脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂效果不理想。患者按2：1随机分配至福他替尼（100 mg口服，每日两次）组或安慰剂组，持续24周。一个月后，剂量可以每天两次口服提升至150毫克。

　　基于稳定的血小板反应（在第14周至第24周之间的6次访问中至少4次不低于50×10 9/L）来评估功效。在FIT-1中，18％（n=9）接受福他替尼的患者与接受安慰剂的患者的0％（n=0）相比，显示出稳定的血小板反应（p=0.03）。在FIT-2中，分别在16％（n=8）和4％（n=1）的患者中观察到稳定的血小板反应（p=0.26）。在FIT-3（NCT 02077192）延伸研究中，在新接受福他替尼治疗的患者中观察到23％（n=10）的稳定反应。在FIT-1，FIT-2试验和FIT-3延伸研究中观察到持久的血小板反应。

　　至少有5％接受福他替尼治疗的患者最常见的不良反应是腹泻，高血压，恶心，头晕，丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶（ALT/AST）增加，呼吸道感染，皮疹，腹痛，疲劳，胸痛和中性粒细胞减少。在ITP双盲研究中，严重的药物不良反应为发热性中性粒细胞减少症，腹泻，肺炎和高血压危象，每种不良反应均有1%接受福他替尼治疗的患者发生。

　　Tavlesse是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，Tavlesse通过保护血小板免受破坏而发挥作用。

　　根据英国NICE的建议，在英格兰和威尔士，NHS（国家医疗服务体系）可将Tavlesse用于先前使用过血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)或不适合使用TPO-RA的患者，如诺华的Revolade(eltrombopag，艾曲波帕)或安进的Nplate(romiplostim，罗米司亭)。自2021年初以来，该药物已在苏格兰的NHS患者中使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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