本研究难治性白癜风患者的纳入标准为经系统糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂和光疗治疗至少三个月以上未见明显疗效的白癜风患者。研究共纳入了12名患者,每天给予患者乌帕替尼单物15mg的治疗,并进行16周的随访,在治疗前后进行白癜风面积评分指数(VASI)及皮肤科生活质量指数(DLQI)的评估。研究的临床结局包括皮损的改善及生活质量的改善。
结果显示,在随访终点,总体VASI改善率为38.6%,1位患者达到VASI-90;5位患者达到了VASI-50;4位患者达到了VASI-10,2位患者没有改善。面部皮损的平均VASI改善率为51.4%,上肢和躯干皮损为44.6%,肢端皮损仅16.8%。面部皮损改善程度优于肢端皮损(P=0.003)。
DLQI第0周时平均评分为19.25±6.06,到第16周降至11.25±8.68,平均改善率为41.9%。在随访期间,无严重不良事件或死亡发生,所发生的不良事件均为轻度且可控的。本研究中患者最常见的不良反应为痤疮(16.7%)。
近年来的研究表明白癜风的发病机制涉及CD8+T细胞产生IFN-γ,导致黑色素细胞的破坏。IFN-γ通过结合细胞表面受体(IFNgR)发出信号,而IFNgR通过JAK1和JAK2传递信号,抑制JAK1或JAK2都能够减少IFN-γ信号传递。JAK抑制剂阻断了IFN-γ信号传导,从而促进了白癜风患者的复色。
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