沙芬酰胺(XADAGO/FINAMID)对非典型性帕金森综合征患者有什么改善？

　　非典型性帕金森综合征（atypical parkinsonian syndromes，APS）*的预后差，缺乏特异性治疗。帕金森病是一种难以治愈的神经系统退行性疾病，它会在体内不断破坏多巴胺神经元，造成肌肉僵硬、颤抖、行动缓慢等症状，并严重影响患者生活质量。

　　包括进行性核上性麻痹（PSP）、多系统萎缩（MSA）、皮质基底节综合征（CBS）

　　50-100 mg沙芬酰胺作为左旋多巴的附加疗法，其治疗波动性PD的疗效已得到证实，而获批用于PD的药物通常超说明书用于APS的对症治疗

　　本回顾性研究结果显示：沙芬酰胺超说明书治疗的总体耐受性良好，并且在部分患者中有临床获益

　　沙芬酰胺（Selegiline，商品名“速尼地尔”）作为一种新型选择性MAO-B抑制剂，能有效减少已分泌多巴胺的降解，帮助维持大脑中的多巴胺浓度。此外，沙芬酰胺还能阻断神经元上电压依赖性钠离子通道，进而抑制谷氨酸的释放。因此，沙芬酰胺是一款同时具有多巴胺能机制和非多巴胺能机制的新帕金森病治疗药物。

　　本次运动障碍电子记录的回顾性研究（2016-2020年）登记了临床诊断为APS并接受沙芬酰胺治疗的患者，采用临床总体印象量表-病情改善（CGI-I）进行疗效评估。研究纳入26例*患者，分别诊断为MSA（14例）、PSP（11例）和CBS（1），病程7±4年，并接受沙芬酰胺50 mg（1例）、100 mg（21例）或200 mg（4例）治疗。

　　包括10例（38%）男性和16例（62%）女性，平均70±10岁；1例患者在重新评估前无法随访，其余26例之后平均随访8±9个月。8例患者（32%）发生轻度不良事件（困倦、意识模糊、感觉不适、头痛）。10例患者（包括6例MSA、3例PSP和1例CBS）经沙芬酰胺治疗并随访13±11个月后症状得到改善（CGI-I 1分者1例，2分者6例，3分者3例），主要为运动（6例）、跌倒（5例）、情绪（2例）、疼痛（2例）、睡眠（1例）、运动障碍（1例）。

　　14例患者因症状未改善（11例）或轻微恶化（3例），导致4±4个月后停药。

　　有必要进行临床试验，以确定沙芬酰胺在该临床环境中的疗效和安全性。沙芬酰胺能够减慢帕金森病的发展进程，对慢性帕金森病患者的病情有一定的改善。研究显示，每日用药5mg的沙芬酰胺，可以将传统的帕金森病患者的发展缓慢1-2年。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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