磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)治疗成人库欣氏病有较好的安全性和有效性

　　《Osilodrostat在美国内源性库欣病患者的真实世界队列中的剂量和滴定：对ILLUSTRATE研究的分析》报告了一项回顾性图表审查研究的结果，该研究检查了42例接受Isturisa治疗的内源性库欣综合征患者(34例为库欣病患者)的医疗记录，以描述其剂量是如何开始和管理的。

　　库欣病是库欣综合征的一种，由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。磷酸盐奥司他丁片Isturisa(osilodrostat)是首个用于治疗垂体手术不符合条件或失败的库欣病成年患者的皮质醇合成抑制剂。近期新公布的研究数据加强了其在库欣病患者中的疗效和安全性。

　　一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了磷酸盐奥司他丁片在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的磷酸盐奥司他丁片起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受磷酸盐奥司他丁片，要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受磷酸盐奥司他丁片的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。

　　在磷酸盐奥司他丁片的临床试验中，最常见的副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（由液体潴留引起的肿胀）。低皮质醇症（皮质醇水平低）、QTc延长（一种心律失常）以及肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）的升高也可能发生在服用磷酸盐奥司他丁片的人身上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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