罗普司亭/罗米司亭(Romiplate)对难治性再生障碍性贫血患者有效

　　罗普司亭（Romiplate）作为一种新型的非肽类血小板生成素受体激动剂，已被广泛应用于再生障碍性贫血的治疗中。再生障碍性贫血(AA)是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。标准的免疫抑制治疗方案是抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）+环孢素(CsA)，限制其疗效最主要的因素是患者残存造血干/祖细胞过少。而罗普司亭(romiplostim)是血小板生成素受体激动剂，可以提高患者体内血小板数量，并且能长期使用。

　　罗米司亭的作用机制主要是通过与血小板生成素受体结合，刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成。同时，罗米司亭还能促进红细胞和白细胞的生成，改善骨髓造血功能，缓解再生障碍性贫血患者的贫血、出血和感染等症状。

　　在临床应用中，罗米司亭主要适用于慢性再生障碍性贫血和急性再生障碍性贫血的治疗。对于慢性再生障碍性贫血患者，罗米司亭可以单独使用或与其他免疫抑制剂联合使用，以提高治疗效果。对于急性再生障碍性贫血患者，罗普司亭通常与其他治疗方法如造血干细胞移植等联合使用，以达到更好的治疗效果。

　　国外科研团队进行了一项开放标签的2期研究，符合条件的患者年龄在19岁或以上患有再生障碍性贫血，及伴有血小板减少症（血小板计数≤30×10^9/L）。在剂量探索阶段，将患者随机分配到固定剂量组(1、3、6或10μg/kg)皮下注射罗普司亭，每周一次，持续8周。在该研究的扩展部分，根据血小板反应和安全性，患者每4周进行一次剂量调整，持续接受罗普司亭治疗（每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg），最长持续1年(第9-52周)。在46-53周内有血小板缓解的患者，继续剂量调整治疗2年（53-156周）（每周一次3、6、10、13、16和20μg/kg的剂量）。

　　结果显示：33名可评估患者中有30%在第9周达到了血小板反应。在扩展研究期间，有55%患者在第46-53周达到了血小板反应。10名（30%）患者在2年和3年时维持血小板缓解，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解，并完成了方案治疗。证明罗普司亭对难治性再生障碍性贫血患者有效，且具有良好的安全性，在未来的研究中，10μg/kg每周一次可能被用作推荐的起始剂量。

　　有研究分析了35名AA患者接受罗普司亭治疗的安全性，研究表明，药物相关不良事件包括轻度或中度的肌肉疼痛、疲劳和头晕，但没有因不良事件而减少剂量，在剂量延长期间也未出现药物相关不良事件，在长达3年的治疗中，没有患者出现克隆进化的迹象，整体表明罗普司亭具有良好的安全性。罗普司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，不损害肝脏功能，另外罗普司亭与内源性TPO无同源序列，因而产生抗TPO中和抗体的风险极低，安全性好。罗米司亭在使用过程中也存在一定的副作用和风险。部分患者在使用罗米司亭后可能会出现头痛、乏力、恶心等不良反应。此外，罗米司亭还可能增加血栓形成的风险，因此在使用过程中需要密切监测患者的凝血功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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