达普司他(daprodustat,Duvroq)的工作机制模拟了低氧条件下的自然反应,从而帮助纠正贫血。该药物由葛兰素史克(GlaxoSmithKline)研发,目前已在多国获批用于治疗慢性肾病患者的贫血症。其相较于传统EPO注射疗法,具有口服方便、减少注射频次等优势。
慢性肾病(CKD)是全球范围内常见的疾病之一,主要特征为肾脏功能逐渐丧失,最终可能发展为终末期肾病(End-Stage Renal Disease,ESRD)。CKD的主要诱因包括糖尿病、高血压等慢性病,随着病情进展,CKD患者常常伴随贫血。贫血是CKD患者最常见的并发症之一,其主要成因是由于肾脏无法产生足够的促红细胞生成素(EPO),导致红细胞生成不足。
贫血不仅影响患者的日常生活,还可能导致更严重的健康问题,如心脏衰竭、感染风险增加等。因此,对于CKD患者来说,贫血的及时治疗至关重要,而
达普司他是原研药物,区别于仿制药,它是第一个获得美国FDA批准的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)类口服药物,专为CKD患者的贫血问题提供治疗解决方案。该药物最早于2020年在日本获得批准,商品名为Duvroq,之后迅速扩展至全球市场。与传统的促红细胞生成素(ESA)注射剂不同,达普司他以口服形式使用,这极大地方便了患者的长期使用。
临床研究与疗效
达普司他的疗效在一系列大型临床试验中得到了广泛验证。尤其是ASCEND系列的三期临床试验,这些试验共纳入了超过8000名患者,分别针对透析和非透析的CKD贫血患者进行了测试。在这些试验中,达普司他不仅能够有效提高血红蛋白水平,而且在心血管安全性方面表现与ESA治疗相当,甚至在某些方面优于传统治疗方案。
在ASCEND-D试验中,研究结果显示,
适应症与使用范围
达普司他片主要用于治疗由慢性肾病引发的贫血。CKD患者由于肾功能逐渐下降,导致促红细胞生成素不足,进而影响红细胞生成,形成贫血。CKD相关贫血不仅会使患者出现虚弱、疲劳、头晕等症状,还可能增加心血管疾病的风险,进而缩短患者的生存时间。
达普司他能够有效提升患者的血红蛋白水平,从而改善贫血症状,并提高患者的生活质量。其适应症涵盖了透析和非透析CKD患者,尤其对那些不能耐受或拒绝ESA注射治疗的患者具有重要意义。尚未证明其能改善生活质量、缓解疲劳或改善患者健康状况。不适用于需要立即纠正贫血的患者作为红细胞输血替代品。
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