普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)是治疗RET突变甲状腺癌的有效武器

　　甲状腺癌作为最常见的内分泌恶性肿瘤，其中转染重排基因改变在髓样癌和乳头状癌中均有重要地位。普拉替尼作为高选择性转染重排抑制剂，在转染重排突变型甲状腺癌的治疗中显示出卓越疗效，特别是对于晚期放射性碘难治性甲状腺癌患者，提供了新的治疗选择。

　　普拉替尼的作用机制具有高度特异性，其通过精准抑制转染重排信号通路发挥抗肿瘤作用。在甲状腺髓样癌中，转染重排基因点突变是重要的驱动因素；在甲状腺乳头状癌中，转染重排基因融合则是关键致癌事件。普拉替尼能够有效抑制这些转染重排改变导致的信号通路异常激活。该药物适用于需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期转染重排融合阳性甲状腺癌患者，以及转染重排突变阳性晚期甲状腺髓样癌患者。

　　支持普拉替尼用于甲状腺癌治疗的关键研究数据令人鼓舞。在一项针对转染重排突变甲状腺髓样癌的研究中，纳入五十五例既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，普拉替尼治疗的客观缓解率达到百分之六十，中位缓解持续时间尚未达到。在转染重排融合阳性甲状腺癌患者中，客观缓解率达到百分之八十九，显示出卓越的抗肿瘤活性。在药物安全性方面，最常见的不良事件包括便秘、高血压、疲劳、口干等，大多数为1-2级，通过规范的剂量调整和对症支持治疗可得到有效控制。

　　与多靶点激酶抑制剂相比，普拉替尼在疗效和安全性方面都展现出明显优势。传统的多靶点药物如凡德他尼、卡博替尼虽然对转染重排有一定抑制作用，但其选择性有限，客观缓解率通常在百分之二十至四十之间，且不良反应较重。普拉替尼作为高选择性转染重排抑制剂，不仅显著提高了缓解率，还改善了安全性特征。临床案例显示，一位四十八岁甲状腺髓样癌患者，术后复发伴肺转移，既往接受过卡博替尼治疗失败。基因检测发现RET M918T突变，改用普拉替尼治疗两个周期后，CT复查显示肺转移灶缩小百分之五十，降钙素水平从治疗前的一千二百皮克每毫升降至二百皮克每毫升。治疗期间出现一级高血压，经单药降压治疗控制良好。

　　普拉替尼为转染重排突变型甲状腺癌患者提供了高效的靶向治疗选择，其卓越的疗效和良好的安全性确立了其在甲状腺癌精准治疗中的重要地位。随着更多临床数据的积累，普拉替尼有望在甲状腺癌治疗中发挥更大作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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