吉妥珠单抗是一种针对CD33抗原的人源化单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成的靶向治疗药物,其最初获批与近年来的重新上市之路体现了对特定白血病患者治疗策略的深刻调整与优化。该药物的核心机制在于其抗体部分能够精准识别并结合白血病细胞表面高度表达的CD33抗原,随后整个药物-抗体复合物被内吞入细胞,在细胞内释放出强效的卡奇霉素,从而从内部摧毁白血病细胞,实现精准杀伤。它主要适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者,以及与特定化疗方案联合用于治疗经历复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病的成人和儿童患者。
在临床使用中,
与传统的单纯化疗相比,吉妥珠单抗代表了一种“精准制导”的治疗思路。传统化疗无差别地攻击快速分裂的细胞,副作用广泛。而吉妥珠单抗则将火力相对集中在表达CD33的癌细胞上,旨在提高疗效的同时减少对正常组织的伤害。关键临床试验数据显示,在新诊断的特定急性髓系白血病患者中,联合吉妥珠单抗治疗的患者组在无事件生存期和总生存期方面展现出优于单独化疗组的优势。当然,其独特的毒性谱,如肝窦阻塞综合征,也要求临床使用时具备完善的支持治疗和风险管控能力。
总体而言,
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