培美替尼/达伯坦(Pemazyre)是靶向FGFR异常胆管癌的选择性抑制剂

　　培美替尼作为一种口服、高选择性的成纤维细胞生长因子受体1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，通过精准抑制存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的肿瘤细胞信号传导，为先前接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者提供了重要的靶向治疗选择。成纤维细胞生长因子受体信号通路在调节细胞增殖、分化和迁移中扮演关键角色，当成纤维细胞生长因子受体2基因发生异常融合时，会导致其编码的受体酪氨酸激酶不依赖配体而持续激活，驱动肿瘤发生。佩米替尼通过竞争性结合成纤维细胞生长因子受体1/2/3的ATP结合口袋，抑制其激酶活性，进而阻断下游的MAPK和PI3K-AKT等信号通路，从而抑制肿瘤生长。

　　该药物适用于经检测证实存在成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的、既往接受过治疗的晚期胆管癌患者。关键临床试验数据显示，在这类特定基因型的患者中，佩米替尼单药治疗展现了显著的抗肿瘤活性。独立评审委员会评估的客观缓解率达到35.5%，其中完全缓解率为2.8%。中位缓解持续时间为7.5个月，中位无进展生存期为6.9个月。这些数据为预后通常很差、治疗选择有限的二线及后线胆管癌患者带来了明确的生存获益希望。治疗前的分子检测对于筛选潜在获益人群至关重要。

　　在培美替尼等成纤维细胞生长因子受体抑制剂问世之前，晚期胆管癌的后线治疗以化疗为主，疗效有限。佩米替尼的出现标志着胆管癌进入了基于分子分型的精准治疗时代。高磷血症是其最常见的不良反应，发生率可超过60%，这是由于抑制成纤维细胞生长因子受体信号导致肾脏对磷的重吸收增加所致，通常可通过饮食调整、使用磷结合剂或调整药物剂量进行管理。其他常见不良反应包括脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍和关节痛。该药物采用间歇给药方案，每日一次口服，连续服用14天后停药7天，构成一个21天的治疗周期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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