适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)是治疗FLT3突变急性髓系白血病的靶向药物

　　吉瑞替尼是一种口服、强效的FMS样酪氨酸激酶3和AXL激酶双重抑制剂，通过抑制FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变体的活性，并同时靶向AXL受体酪氨酸激酶，用于治疗经检测存在FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病最常见的基因突变之一，与高复发率和不良预后密切相关。该突变导致FMS样酪氨酸激酶3受体不依赖配体持续激活，驱动白血病细胞增殖和生存。AXL是另一种受体酪氨酸激酶，其过度表达与肿瘤进展、耐药和免疫抑制相关。适加坦通过双重抑制，不仅能直接诱导FMS样酪氨酸激酶3突变白血病细胞凋亡，还可能通过抑制AXL来克服微环境介导的耐药。

　　在一项针对FMS样酪氨酸激酶3突变阳性复发或难治性急性髓系白血病患者的关键临床试验中，与挽救性化疗相比，适加坦单药治疗显著提高了患者的完全缓解率并延长了总生存期。适加坦组的复合完全缓解率为34.0%，而化疗组仅为15.3%。适加坦组的中位总生存期为9.3个月，化疗组为5.6个月。这表明，对于这部分预后极差的患者，适加坦提供了比传统化疗更有效的治疗选择。治疗前必须通过检测确认存在FMS样酪氨酸激酶3突变。

　　在吉瑞替尼获批前，FMS样酪氨酸激酶3突变阳性复发或难治性急性髓系白血病缺乏高效靶向药物。与以联合化疗为主的挽救治疗方案相比，适加坦单药口服治疗在提高缓解率和生存获益的同时，避免了化疗相关的严重骨髓抑制和器官毒性，为不适合强化疗的患者提供了可能。最常见的不良反应包括转氨酶升高、恶心、腹泻、呕吐、便秘、发热性中性粒细胞减少、水肿、皮疹、肺炎和头晕。治疗期间需常规监测肝功能、血常规及心电图。该药物每日一次口服，可随餐或空腹服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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