其在体内经脱氨转化为活性代谢物ara-GTP,由于T淋巴细胞内缺乏相应的降解酶,ara-GTP会高度蓄积并嵌入DNA链,阻断DNA合成,诱导T细胞凋亡。这种机制对T细胞的杀伤力是B细胞的8倍以上,具有高度选择性。在关键研究中,其对难治性T-ALL的缓解率可达30%-40%,部分患者借此获得了移植机会。
成人标准方案为1500 mg/m²,静脉滴注2小时,于第1、3、5天给药(隔日方案),每21天为一周期;儿童则为650 mg/m²,连续5天给药。最需警惕的毒性是剂量限制性的神经系统事件,包括嗜睡、意识模糊、周围神经病变甚至癫痫,发生率约20%-30%,用药期间必须严密监测神经功能。相较于常规多药化疗,
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