普拉替尼/普吉华(Gavreto/Pralsetinib)显著改变了携带RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者的治疗

　　对于携带RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，过去很长一段时间里，“实现有效治疗”这一目标几乎如同遥不可及、难以触碰的梦想。这种特定类型的肺癌实际上属于较为罕见且特殊的分子亚型，据统计，大约在每100名肺癌患者当中，仅有1到2人会被确诊为这种情况，显示出其在肺癌总体中相对稀有的比例。由于传统的化疗手段以及近年来广泛应用的免疫治疗方法，对于此类特定基因变异的肺癌疗效并不显著，甚至常常不尽如人意，因此患者的总体生存期一直难以获得实质性的有效延长，生存状况面临严峻挑战。然而，随着精准医疗的不断发展，靶向药物普拉替尼的研发成功与临床应用，恰似在漫长的黑暗隧道中投下了一束明亮的光芒，为这部分患者带来了前所未有的、针对性强且更为精准的治疗新希望，显著改变了他们的治疗前景。

　　普拉替尼是第二代高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂。和第一代多靶点抑制剂相比，它对RET靶点的选择性要高出100倍以上。它就像精确制导的导弹，能精准阻断RET融合基因驱动的肿瘤信号通路（比如MAPK、PI3K-AKT通路）。而且，它还能穿过血脑屏障，对脑部的肿瘤也能发挥作用。根据ARROW全球研究和中国桥接试验的数据，刚开始接受治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，使用普拉替尼后，客观缓解率（ORR）达到了65%，肿瘤控制率（DCR）达到了91%；中位无进展生存期（mPFS）长达16.5个月，远远超过了传统治疗的水平。

　　RET融合阳性非小细胞肺癌患者常常会出现脑转移的情况，而传统药物很难穿过血脑屏障到达脑部发挥作用。普拉替尼凭借独特的分子结构，给脑转移患者带来了新的希望。在ARROW研究中，普拉替尼对脑转移患者的颅内客观缓解率（ORR）达到53.3%。解放军总医院2024年的真实世界研究显示，13例脑转移患者的颅内肿瘤控制率（DCR）达到84.6%，有些患者用药2个月后，颅内的肿瘤就完全消失了。对于那些已经接受过铂类化疗但效果不太理想的患者，普拉替尼同样能带来显著的益处。二线治疗时，客观缓解率（ORR）达到62%，中位缓解持续时间（DoR）长达22.3个月。真实世界研究显示，就算是三线及以上的治疗，普拉替尼的肿瘤控制率仍然能维持在76.9%，中位PFS达到9个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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