去纤苷钠/去纤苷(Defibrotide/Defitelio)治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物

　　肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（HSOS），是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，多发在HSCT后21天内肝窦内皮细胞。9%-14%的HSCT患者发生肝脏HSOS，HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100d时病死率可超过80％，其中30-50%的病例危及生命。去纤苷钠（Defitelio）是Jazz Pharmaceuticals开发的一种注射药物，适用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD，FDA于2016年3月30日批准其用于治疗肝脏VOD。去纤苷钠是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，也是目前唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物。

　　去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷钠增加组织型纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而降低EC活化，增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。成人和儿童患者去纤苷钠的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为患者在HSCT准备方案前的体重。服用DEFITELIO至少21天。如果21天后肝脏VOD的症状和体征没有消失，则继续去纤苷钠直至VOD消失或最多60天。

　　成人和儿童患者去纤苷钠的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为患者在HSCT准备方案前的体重。服用DEFITELIO至少21天。如果21天后肝脏VOD的症状和体征没有消失，则继续去纤苷钠直至VOD消失或最多60天。过敏反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿发生在少于2%的使用去纤苷钠的患者中。报告1例过敏反应患者曾接受过去纤苷钠。监测患者是否有过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的超敏反应，停用去纤苷钠，按照标准护理进行治疗，并监测直至症状消退。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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